核心诉讼事件概述 - 律师事务所Faruqi & Faruqi正在调查Ultragenyx Pharmaceutical Inc (NASDAQ: RARE) 并提醒投资者，针对该公司的联邦证券集体诉讼的牵头原告申请截止日期为2026年4月6日 [1] - 诉讼指控公司及其高管在2023年8月3日至2025年12月26日期间，做出了虚假和/或误导性陈述，和/或未能披露重要信息，违反了联邦证券法 [1] 具体指控内容 - 指控公司制造了虚假印象，使其看起来拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息，同时淡化了其III期Orbit研究患者可能无法实现年化骨折率具有统计学意义降低的风险，以至于第二次中期分析能够进行并向投资公众展示 [1] - 指控公司的乐观情绪是基于错误的基准，因为其未能传达相关风险：该分析阈值是基于没有安慰剂对照组进行适当比较的II期结果，因此无法排除该研究中观察到的年化骨折率降低仅仅是由于护理标准提高和接受新疗法的安慰剂效应所触发 [1] 关键临床研究失败与市场反应 - 2025年7月9日，公司披露其III期Orbit研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性，并且III期Orbit和Cosmic研究将“推进至最终分析” [1] - 根据诉状，在此消息公布后，Ultragenyx的股价下跌超过25% [1] - 2025年12月29日，公司宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未“达到与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点的统计学显著性” [1][2] - 据称公司将研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的低骨折率”以及Cosmic研究中未达到统计学显著性的趋势 [1][2] - 根据诉状，在此消息公布后，Ultragenyx的股价下跌超过42% [1][2] 诉讼程序相关 - 法院指定的牵头原告是寻求的救济中拥有最大经济利益的投资者，且需是拟议集体成员中具有充分性和典型性的代表，负责代表拟议集体指导和监督诉讼 [1][2] - 拟议集体的任何成员均可通过其选择的律师向法院申请担任牵头原告，也可以选择不作为而保持缺席集体成员身份 [1][2]