核心观点 - 公司宣布2025年第四季度及全年财务业绩，并进入高速增长阶段，目标在2030年实现至少50亿欧元的全球年度产品收入，并预计2026年产生约5亿欧元的经营现金流 [1][2] 财务业绩总结 - 2025年第四季度业绩：总营收2.475亿欧元，同比增长42%（2024年同期为1.739亿欧元）产品营收2.401亿欧元，经营利润990万欧元，经营活动现金流7300万欧元，净亏损3360万欧元（每股亏损0.55欧元）[4][6][8][13][21] - 2025年全年业绩：总营收7.201亿欧元，同比增长98%（2024年为3.636亿欧元）产品营收6.836亿欧元，经营亏损1.363亿欧元，净亏损2.280亿欧元（每股亏损3.76欧元），现金及现金等价物为6.160亿欧元 [4][7][8][13][14][21] - 营收增长驱动：主要得益于YORVIPATH（TransCon PTH）全球产品收入的持续增长，部分被2024年一笔1亿美元预付款项未在2025年重复确认所抵消 [6][7] - 费用情况：2025年第四季度研发费用7810万欧元，与去年同期基本持平（7929万欧元）销售、一般及行政费用1.359亿欧元，同比增长70%（2024年同期为8020万欧元），主要受全球商业扩张（包括YORVIPATH全球上市活动）影响 [10][11] 核心产品表现与进展 - TransCon PTH (YORVIPATH)： - 2025年第四季度收入1.867亿欧元，全年收入4.774亿欧元 [5][8] - 美国市场：截至年底，已有超过5,300名独立患者入组，近2,400名独立处方医疗提供商 [5] - 国际市场：已在30多个国家商业化或通过指定患者计划可用，预计到2026年底将在另外10个国家全面商业上市 [5] - 临床数据：在2025年美国肾脏病学会肾脏周上公布的3年汇总分析显示，治疗能快速且持续改善成人甲状旁腺功能减退症患者的肾功能 [5] - 标签扩展：正在进行PaTHway60（成人）和PaTHway Adolescent试验，并确认了针对从传统疗法转为YORVIPATH并达到稳定日剂量的患者的每周一次给药方案 [5] - TransCon CNP (navepegritide)： - 监管进展：在美国，针对儿童软骨发育不全的PDUFA目标行动日期为2026年2月28日 在欧洲，已于2025年10月提交上市许可申请，监管决定预计在2026年第四季度 [4][5] - 标签扩展：针对婴儿软骨发育不全的reACHin试验正在进行中，预计今年晚些时候完成入组 [5] - TransCon CNP + TransCon hGH 联合疗法： - 临床数据：2026年1月8日公布的2期COACH试验第52周顶线结果显示，无论是否接受过TransCon CNP治疗的儿童，其年化生长速度均超过平均身高儿童的第97百分位，且身体比例和臂展改善，安全性特征与单药治疗一致 [5] - 开发计划：已于2025年第四季度与FDA成功举行2期结束会议并在欧盟获得科学建议，计划进行3期试验，预计2026年第二季度更新第78周COACH数据，并计划开展新试验以支持该联合疗法用于其他适应症 [5] - TransCon hGH (SKYTROFA)： - 2025年第四季度收入5340万欧元，全年收入2.062亿欧元 [5][8] - 标签扩展：于2025年7月首次获得FDA批准用于成人生长激素缺乏症 [5] 研发管线与其他项目进展 - TransCon hGH 其他适应症：已启动针对特发性矮小症、SHOX缺乏症、特纳综合征和小于胎龄儿的3期篮子试验 [9] - 肿瘤学项目 (TransCon IL-2 β/γ)：预计今年第二季度报告IL-Believe试验中70例晚期铂耐药卵巢癌患者队列的中位总生存期数据 [9] - 战略合作与投资： - 与诺和诺德就基于TransCon技术的肥胖和代谢疾病疗法进行多产品合作，主导项目TransCon Semaglutide预计将按计划进入临床 [9] - Eyconis主导项目TransCon aVEGF（EYC-0305）针对湿性AMD和其他视网膜疾病，预计2026年进入临床 [9] - 2026年1月26日，VISEN Pharmaceuticals宣布其TransCon hGH在中国的生物制品许可申请获批，用于治疗儿童生长激素缺乏症 [9] - 2025年11月，帝人株式会社宣布YORVIPATH在日本可处方销售 [9] 财务与资本状况 - 现金流与现金状况：2025年第四季度经营活动现金流为7300万欧元，主要由YORVIPATH全球收入增长驱动 截至2025年12月31日，现金余额为6.160亿欧元，较2025年9月30日的5.390亿欧元增加7700万欧元 [4][9] - 资本回报计划：将于2026年启动此前宣布的1.2亿美元股票回购计划 [9] - 资产负债表：截至2025年底，总资产13.026亿欧元，总负债14.654亿欧元，总权益为负1.628亿欧元 [22][23]