公司研发进展 - 恒瑞医药子公司山东盛迪医药有限公司的HRS-5346，用于治疗脂蛋白(a)水平升高，被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单 [1][7] - HRS-5346是恒瑞医药自主研发的口服小分子Lp(a)抑制剂，通过阻断载脂蛋白(a)与载脂蛋白B100的结合，抑制Lp(a)形成，研究显示其可有效降低Lp(a)且安全性良好 [3][9] - 2025年3月，恒瑞医药已将HRS-5346在大中华区以外的全球独家权益授权给默沙东 [4][9] 产品与市场潜力 - 脂蛋白(a)水平升高是全球最普遍的单基因脂质疾病，是中国成年人常见的健康问题，Lp(a)水平>30mg/dL和>50mg/dL的患病率分别为18.67%和8.41% [3][9] - Lp(a)升高是动脉粥样硬化性心血管疾病（包括冠心病、缺血性脑卒中、外周血管疾病及钙化性主动脉瓣狭窄）的独立危险因素 [3][9] - 靶向Lp(a)的降脂疗法是心血管疾病防治的潜在新方向，但目前尚无针对降低Lp(a)适应症的治疗药物上市，该领域疗法仍处于临床研究阶段 [3][9] 政策与审评支持 - 突破性治疗药物程序旨在鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，适用于防治严重危及生命或严重影响生存质量且尚无有效防治手段，或与现有治疗相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药 [5][10] - 国家药品监督管理局药品审评中心对纳入该程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发 [5][10]