公司核心进展 - 公司宣布其阿尔茨海默病关键性3期临床试验的独立数据安全监测委员会在审查6个月安全性数据后给出了积极建议 支持试验按原计划继续进行而无需修改 [1] - 数据安全监测委员会在全面评估后得出结论 未发现任何安全问题 并建议临床试验按计划继续 [3] - 公司首席执行官表示 这一积极建议增强了公司对buntanetap安全性特征的信心 并使临床项目能够不间断地进行 [4] 临床试验与药物开发详情 - 公司正在开发的在研口服疗法buntanetap 针对阿尔茨海默病和帕金森病等神经退行性疾病 [1] - 该药物是一种每日一次的口服疗法 通过特定的RNA靶向作用机制 抑制包括APP、β淀粉样蛋白、tau蛋白、α-突触核蛋白和TDP-43在内的多种神经毒性蛋白的翻译 [5] - 关键的阿尔茨海默病3期临床试验目前正在美国招募患者 试验进度已完成40% 首次症状疗效数据预计在2027年初读出 疾病修饰疗效数据预计在2028年初读出 [4] 监管与数据策略 - 由于阿尔茨海默病和帕金森病研究的安全性结果一致 美国食品药品监督管理局表示 未来可能考虑在新药申请中接受合并的安全性数据 [4] - 计划在12个月和18个月时进行后续的安全性评估 [3] 公司背景 - 公司是一家处于3期临床阶段的生物技术公司 总部位于宾夕法尼亚州马尔文 专注于开发治疗阿尔茨海默病和帕金森病等神经退行性疾病的疗法 [5] - 公司的目标是针对神经退行性疾病的根本原因 以阻止疾病进展并改善患者的认知和运动功能 [5]