文章核心观点 - Rezolute公司公布了截至2025年12月31日的2026财年第二季度财务业绩和业务进展 其核心在研药物ersodetug针对先天性高胰岛素血症的III期临床试验sunRIZE未达到主要和关键次要终点 但显示出一定的药理学活性 公司计划与FDA会晤以确定后续路径 同时 针对肿瘤性高胰岛素血症的III期研究upLIFT正在进行中 早期数据积极 公司现金储备为1.329亿美元 净亏损为2280万美元 [1][5][6][7][9] 先天性高胰岛素血症临床试验更新 - 2025年12月 公司公布了ersodetug治疗先天性高胰岛素血症的III期研究sunRIZE的顶线结果 该研究未达到其主要或关键次要终点 [6] - 研究在两个剂量组均观察到低血糖事件较基线减少 但由于显著的“研究效应” 与安慰剂相比的减少未达到统计学显著性 [6] - 通过连续血糖监测评估的低血糖时间在两个剂量组也有所减少 在第16周时间点与安慰剂相比具有统计学显著性 但在关键的24周终点时间点未达到显著性 [6] - 研究观察到药理学活性 两个治疗组均达到了目标治疗药物浓度 并且活性治疗组显示出胰岛素细胞信号传导减少的高度敏感生物标志物反应 表明药物具有活性 [6] - 完成研究的59名参与者全部进入了正在进行的开放标签扩展部分 包括安慰剂组参与者转为使用ersodetug 绝大多数仍在接受治疗 部分儿童已能够停用标准疗法 转而接受ersodetug单药治疗 [6] - 在公布顶线结果后 公司正在进行广泛的数据分析 为即将与FDA举行的会议做准备 公司将在第一季度结束前与FDA会晤 以确定该项目的后续步骤 [6] 肿瘤性高胰岛素血症临床试验更新 - 针对肿瘤性高胰岛素血症的III期单臂开放标签研究upLIFT正在进行中 计划招募最多16名住院患者 预计2026年下半年获得顶线结果 [6] - 2026年1月 公司分享了来自历史扩大可及项目中最初9名肿瘤性高胰岛素血症患者的汇总数据 数据显示 75%接受静脉注射葡萄糖/全肠外营养的患者实现了完全停用 这为ersodetug在不同形式高胰岛素血症中的活性和潜在疗效提供了额外证据 [6] - 该队列数据是FDA授予突破性疗法认定并同意采用单臂开放标签注册研究设计的基础 upLIFT研究的主要终点是葡萄糖输注率评估 即测量实现GIR降低至少50%的参与者比例 [6] 2026财年第二季度财务业绩 - 截至2025年12月31日 现金 现金等价物及有价证券投资为1.329亿美元 较2025年6月30日的1.679亿美元有所减少 [7] - 2026财年第二季度研发费用为1430万美元 上年同期为1260万美元 增长主要源于临床试验活动支出增加以及员工相关费用上升 后者包括与2025年12月裁员相关的一次性遣散费 部分被ersodetug的生产成本下降所抵消 [8] - 2026财年第二季度一般及行政费用为990万美元 上年同期为450万美元 增长主要归因于专业费用和员工相关费用增加 后者包括与2025年12月裁员相关的一次性遣散费 [9] - 2026财年第二季度净亏损为2280万美元 上年同期净亏损为1570万美元 [9] 公司业务与产品背景 - Rezolute是一家专注于治疗高胰岛素血症引起低血糖的后期罕见病公司 [1][11] - 其抗体疗法ersodetug旨在治疗所有形式的高胰岛素血症 它是一种全人源单克隆抗体 通过变构结合胰岛素受体来减少受体过度激活 从而改善低血糖 因其作用于胰腺下游 有潜力普遍有效地治疗任何先天性或获得性高胰岛素血症引起的低血糖 [10][11] - 2025年11月 公司举办了一场虚拟投资者活动 首席商务官讨论了ersodetug作为先天性及肿瘤性高胰岛素血症潜在疗法的预期商业机会 两位领先的医生专家也介绍了疾病背景和高胰岛素血症领域显著的未满足临床需求 [6]