核心观点 - 诺华公司宣布其药物Vanrafia在治疗IgA肾病的三期ALIGN研究中取得最终积极结果 数据显示该药物能显著减缓患者肾功能下降 并计划在2026年提交传统批准申请 [1][9] 临床试验结果 - 在治疗结束后第136周 Vanrafia组与安慰剂组相比 估算肾小球滤过率变化存在2.39 ml/min/1.73m²的差异 双侧p值为0.057 [1] - 在治疗结束时的第132周 Vanrafia组与安慰剂组相比 eGFR变化存在2.59 ml/min/1.73 m²的差异 名义双侧p值为0.039 [2] - 在预先设定的探索性患者亚组中 即同时接受钠-葡萄糖协同转运蛋白-2抑制剂治疗的患者 Vanrafia也显示出具有临床意义的结果 [2] - ALIGN研究提供了IgA肾病关键三期研究中最长的随访期 其安全性与既往发现一致 [3] 产品与管线信息 - Vanrafia是一种强效、高选择性的内皮素A受体拮抗剂 作用于参与IgA肾病进展的关键系统 [7] - 该药物是首个也是唯一一个获批用于原发性IgA肾病的选择性ETA受体拮抗剂 为每日一次口服用药 [8] - Vanrafia可无缝添加到患者现有的支持治疗方案中 无需剂量滴定 也不需执行风险评估与缓解策略计划 [8] - 除了Vanrafia 公司还在推进其多资产IgA肾病产品组合 包括Fabhalta和研究性化合物zigakibart [4] - Vanrafia已于2025年在美国和中国获得加速批准 用于降低成人IgA肾病患者的蛋白尿 [9] 疾病背景与市场 - IgA肾病是一种进行性自身免疫性肾病 全球每年新诊断患者约为每百万人25例 [5] - 该疾病可导致肾小球炎症、蛋白尿和eGFR逐渐下降 高达50% 的持续性蛋白尿患者在诊断后10至20年内会进展为肾衰竭 通常需要透析或肾移植 [5] - 现有的支持性护理未能解决疾病根本原因 也常常无法延缓疾病进展 因此存在对更具靶向性疗法的迫切需求 [6] - 历史上 该疾病领域获得的资金和研究较少 治疗格局主要集中在反应性或终末期疾病管理 [12] 公司战略与承诺 - 诺华公司在肾脏疾病领域拥有超过40年的历史 其使命是推动突破并改变肾脏健康护理 [11] - 公司的产品组合旨在针对疾病的根本原因 以保护肾脏健康 延迟或预防透析和/或移植 [12] - 公司通过与患者、倡导者、临床医生和政策制定者合作 旨在提高认知、加速诊断并让患者更早获得正确治疗 [12]