2025年业绩与战略里程碑 - 公司在2025年实现了全年GAAP盈利 这一里程碑式的转变由净产品收入同比增长81%所驱动[4] - 第四季度TTR特许经营业务收入达8.58亿美元 同比增长151% 主要受Amvuttra在美国上市用于ATTR心肌病的推动[4] - Amvuttra在上市后第二个完整季度 其新治疗开始份额已接近与tafamidis持平 表明处方动态正在转变[4] - 公司推出了专有的酶促连接制造平台Cyrillis 旨在扩大产能并降低RNAi疗法的商品成本[4] - 商业成功归因于广泛的一线支付方准入 超过90%的支付方提供覆盖且无需逐步治疗要求[4] 2026年财务指引与近期展望 - 2026年TTR收入指引为44亿至47亿美元 该预测基于持续的品类快速增长以及美国市场中个位数的净价格下降[8] - 预计2026年第一季度将面临收入阻力 原因包括德国市场为心肌病上市进行的价格调整以及美国年度保险重新授权[8] - 预计将在2026年下半年分享亨廷顿病（ALN-HTT02）和肥胖症（ACVR1C）项目的临床去风险数据[8] - 合作收入预计在2026年将下降38% 因为来自zalesiran项目的一次性3亿美元里程碑付款不会重复发生[8] - 管理层提示 由于发货周数减少和季节性保险动态 第一季度业绩可能出现近期的“波动”[8] 长期战略目标与财务框架 - Alnylam 2030战略旨在实现25%的营收复合年增长率以及30%的非GAAP营业利润率 该战略依托于超过25个临床项目组成的管线[4] - 2030年路线图包括推出nuceresiran 该药物无需支付特许权使用费 预计将在2030年后将营业利润率推升至40%中期水平[8] - 计划将研发投资维持在营收的约30% 以加速内部创新并有选择地获取外部技术[8] - 管理层认为公司已做好充分准备应对未来竞争 原因在于已建立的一线准入优势以及已将市场新进入者考虑在内的25%复合年增长率目标[8] 运营与财务表现细节 - 2025年产品销售的毛利率下降至77% 原因是随着Amvuttra收入规模扩大 需向赛诺菲支付更高等级的特许权使用费[8] - 2026年国际TTR收入增长预计与2025年一致 但会受到欧洲市场心肌病适应症上市定价较低的影响[8] - 管理层确认 基于价值的协议至今使用极少 这支持了在更广泛准入情况下的净价格稳定[8]