华尔街分析师观点 - H C Wainwright重申对Intellia Therapeutics的买入评级 并将其目标价从15美元上调至25美元 上调幅度达67% [1] 临床研究进展 - 公司MAGNITUDE 2研究的临床暂停已被解除 [1] - 更新后的研究方案将目标入组人数从原计划的约50名患者提高至约60名患者 [3] - 临床暂停由罕见的安全事件引发 在大约450名接受治疗的患者中 发生了两起4 5级肝脏事件 其中一起是致命的 该事件发生率低于患者群体的0 5% [3] 公司技术与管线 - Intellia Therapeutics是一家处于CRISPR Cas9基因编辑技术前沿的生物技术公司 [4] - 公司开发针对体内和体外应用的尖端疗法 [4] - 其主要在研产品NTLA 2001旨在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性 这是一种无法治愈的疾病 [4]