核心观点 - 罗氏宣布其药物Gazyva/Gazyvaro在治疗原发性膜性肾病的III期MAJESTY研究中达到主要终点 结果显示在两年时达到完全缓解的患者比例显著高于他克莫司 且安全性良好 若获批 该药将成为首个专门针对原发性膜性肾病的疗法 [1][2] 临床试验结果 - MAJESTY研究达到主要终点 在两年时使用Gazyva/Gazyvaro的患者达到完全缓解的比例显著高于他克莫司 具有统计学意义和临床意义 [1] - 关键次要终点分析显示 在第104周时总体缓解率以及第76周时的完全缓解率 Gazyva/Gazyvaro均优于他克莫司 且具有统计学意义和临床意义 [2] - 研究安全性数据与Gazyva/Gazyvaro已知的安全性特征一致 未发现新的安全信号 [1] - 研究共入组142名患者 按1:1随机分配接受Gazyva/Gazyvaro或他克莫司治疗 [9] 疾病背景与市场潜力 - 原发性膜性肾病是一种慢性自身免疫性疾病 可导致潜在的不可逆肾损伤和肾功能下降 [4] - 据估计 欧盟有近88,000人 美国有超过96,000人受此疾病影响 [4] - 高达30%的原发性膜性肾病患者在10年内会发展为肾衰竭 需要透析或移植等侵入性干预 对患者和医疗系统造成沉重负担 [4][8] - 目前该疾病治疗选择有限 [2] 产品定位与研发管线 - Gazyva/Gazyvaro是一种糖基化工程改造的抗CD20单克隆抗体 旨在实现深度组织B细胞耗竭 [7][8] - 若获批 Gazyva/Gazyvaro将成为首个专门针对原发性膜性肾病的疗法 [2][8] - 这是Gazyva/Gazyvaro在免疫介导疾病中取得的第四项阳性III期研究结果 此前已在狼疮性肾炎、系统性红斑狼疮和特发性肾病综合征中取得积极结果 [5] - Gazyva/Gazyvaro已在美国和欧盟获批用于治疗成人活动性狼疮性肾炎 并正在针对儿童和青少年狼疮性肾炎进行全球II期研究 [6] - 公司在免疫介导和肾脏相关疾病领域拥有超过10项II-III期临床研究组成的行业领先项目 [11] 后续步骤 - 研究数据将在即将召开的医学会议上公布 [3] - 数据将提交给包括美国FDA和欧洲EMA在内的卫生当局 [3]