公司事件概述 - 律师事务所Faruqi & Faruqi, LLP正在调查针对Ultragenyx Pharmaceutical Inc的潜在索赔 并提醒投资者注意一起已提起的联邦证券集体诉讼的截止日期 该诉讼的牵头原告申请截止日期为2026年4月6日 [2] - 诉讼指控公司及其高管在2023年8月3日至2025年12月26日期间 做出了虚假和/或误导性陈述 和/或未能披露重要信息 违反了联邦证券法 [1][4] 具体指控内容 - 指控称 公司营造了一种虚假印象 即其拥有关于药物setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息 同时淡化了其III期Orbit研究中的患者未能实现年化骨折率具有统计学意义显著降低的风险 以至于无法进行第二次中期分析并向投资公众展示 [4] - 指控指出 公司对III期Orbit研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的 因为公司未能传达基于II期研究结果设定该阈值所伴随的风险 该II期研究没有安慰剂对照组进行适当比较 因此无法排除该研究中观察到的AFR降低可能仅仅是由护理标准提高和接受新疗法的安慰剂效应所触发 [4] 关键事件与市场反应 - 2025年7月9日 Ultragenyx披露其III期Orbit研究在第二次中期分析中未能达到统计学显著性 并且III期Orbit和Cosmic研究将“推进至最终分析” [5] - 在上述消息公布后 根据起诉书 Ultragenyx股价下跌超过25% [5] - 2025年12月29日 Ultragenyx宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未“在与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性” 据称公司将研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的骨折率较低”以及Cosmic研究中趋势未达到统计学显著性 [6] - 在上述消息公布后 根据起诉书 Ultragenyx股价下跌超过42% [7] 诉讼相关程序 - 法院指定的牵头原告是 在集体所寻求的救济中拥有最大经济利益 且能充分代表集体成员并具有典型性 代表假定集体指导和监督诉讼的投资者 [8] - 假定集体中的任何成员均可通过其选择的律师向法院申请担任牵头原告 也可以选择不采取任何行动而作为缺席集体成员 是否担任牵头原告不影响分享任何赔偿的能力 [8]