公司评级与目标价 - H.C. Wainwright分析师Ram Selvaraju维持买入评级 并将目标价设定为60美元 意味着较当前水平有超过155%的上涨潜力 [1] - Barclays分析师Eliana Merle给予超配评级 目标价为44美元 意味着超过87%的上涨潜力 [3] - 该股被列为17只上涨潜力超过50%的生物技术股之一 [1] 分析师观点与公司前景 - 分析师看好公司的罕见病产品管线及预期的监管里程碑 [2] - 分析师对UX111的BLA重新提交按计划进行表示关注 该提交包含显示持续神经学获益和生物标志物改善的扩展临床数据 以及针对尚无获批疗法的A型Sanfilippo综合征的充分安全性数据 [2] - 分析师乐观预计公司最早可能在2027年实现盈利 这使其风险回报状况具有吸引力 [2] - 分析师预期生物技术板块前景将更为有利 支撑因素包括强劲的基本面和持续的并购活动预测 [3] 公司业务与财务状况 - 公司致力于开发新型疗法 重点在于识别、收购和商业化针对罕见及超罕见遗传病的产品 [4] - 公司高度重视基因疗法 并覆盖临床试验的各个阶段 [4] - 公司目前现金消耗率高 目标是自2027年起实现盈利 [4]