公司业绩与财务表现 - 公司2026年开局表现强劲，其两款已上市产品展现出优秀的商业表现[4] - 公司2025年从收入角度看是表现突出的一年[3] - 公司预公布了第四季度业绩，第四季度收入增长38%[2][3] - 产品Revuforj年度净销售额为1.25亿美元[3][7] - 产品Niktimvo上市前11个月在慢性移植物抗宿主病领域的净销售额为1.52亿美元[3][7] - 两款产品均显示出季度环比增长[3][7] - 公司预计2026年运营费用将持平于4亿美元[5][23] - 公司资金充足，无需额外现金[5][23] - 公司已看到盈利路径，但未明确具体时间点[23] 产品Revuforj (revumenib) 商业表现与市场动态 - Revuforj第四季度增长源于其初始标签适应症KMT2A重排急性髓系白血病的持续渗透，以及指南纳入和10月获批后NPM1突变急性髓系白血病领域的新势头[2] - 在NPM1突变急性髓系白血病市场的份额尚难量化，但公司预计将占据主导地位，类似于其在KMT2A领域的地位[8] - 产品使用正被向NPM1突变急性髓系白血病的标签扩展以及围绕移植的更早使用所驱动[6] - 医生越来越多地在二线和三线治疗中使用该产品，而非更晚的线数[1] - 产品在帮助符合条件的急性髓系白血病患者在治疗中更早进行移植方面发挥作用[1] - 移植后维持治疗率目前约为35%至40%，管理层预计稳态下将逐步上升至约70%至80%[6][9] - 移植后维持治疗已成为重要的增长驱动力[1] - 在KMT2A患者群体中，治疗的平均持续时间约为4至6个月[12] - 随着时间推移，预计平均治疗持续时间将向6至12个月移动，取决于接受维持治疗的患者数量和治疗时长[6][12] - 医生通常打算让患者接受1至2年的维持治疗，取决于耐受性和对移植后脆弱性的管理[11] 产品Niktimvo (axatilimab) 商业表现与市场机会 - 在美国，慢性移植物抗宿主病三线及以上治疗的患者约6，500名，一线治疗机会可能扩大至约17，000名患者[5][15] - 公司相信该药物在三线及以上治疗中可能“接近”10亿美元销售额，随着追求更早线适应症，潜力更大[15] - 公司通过50/50的商业利润分成与Incyte在美国共享商业经济利益[5][16] - 目前，Incyte报告的净销售额中约有25%至30%会流入公司的利润表作为合作收入[5][17] - 从长期看，随着销售额增长而商业费用基础相对固定，该百分比可能上升[17] - 在销售的第一个完整季度，合作已产生净商业利润[16] - Incyte正在推进慢性移植物抗宿主病的更早线开发，有两项试验[17] - Incyte持有美国以外权利，并专注于美国以外的批准[17] 研发管线与临床里程碑 - 公司计划在2026年下半年公布特发性肺纤维化二期试验数据[5][18] - 特发性肺纤维化二期试验已完全入组，是一项双盲、安慰剂对照试验，按2:1随机化，共135名患者，主要终点为26周时的用力肺活量[19] - 公司正在与学术中心合作，迅速进入临床研究，最初针对复发/难治性骨髓纤维化，并打算随时间推移进入一线联合治疗方案[14] - 临床前工作显示revumenib在骨髓纤维化小鼠模型中，无论是单药还是与Jakafi联合均显示出活性，并对基础病理有影响[13][14] - 公司预计今年将展示更多数据，旨在支持并教育医生关于移植后给药和管理[10] - 公司预计在2027年初公布Niktimvo与Jakafi联合的二期试验数据，该数据可能为指南提供信息并支持批准[20] - 公司预计在2028年初公布Niktimvo与类固醇联合的三期试验数据[20] 公司合作与未来计划 - 公司与Incyte在美国就Niktimvo进行合作推广，双方均派驻团队[16] - 利润分成基于Incyte报告的净收入减去包括应付给UCB的特许权使用费、销售成本和商业费用在内的成本[16] - 如果特发性肺纤维化二期试验结果积极，未来的开发成本将按55% Incyte / 45% Syndax的比例在合作框架下分摊[22] - 目前特发性肺纤维化试验的负担由公司承担[22] - 药物最初从UCB授权引进，UCB曾计划将其用于特发性肺纤维化，之后转变重点并将其授权给公司[21]