核心观点 - TG Therapeutics公司于2026年2月17日宣布，其治疗复发型多发性硬化症的药物BRIUMVI在长达五年的开放标签扩展研究中，显示出持久的临床疗效、极低的年复发率以及一致的安全特性[1] - 第五年治疗期间，患者的年复发率低至0.020，相当于每位患者平均每50年才经历一次复发[1] - 超过70%的患者在第五年时仍在继续接受治疗，显示出良好的长期耐受性和治疗依从性[3] 药物长期疗效数据总结 - 年复发率持续下降：在持续接受BRIUMVI治疗的患者中，年复发率逐年降低，第3、4、5年分别为0.053、0.032和0.020[4] - 从特立氟胺转换的患者获益显著：在开放标签扩展研究的第一年，从特立氟胺转换至BRIUMVI治疗的患者，年复发率显著降低了58.4%，从0.182降至0.076[4] - 高比例患者无复发：在第五年，97.7%的持续治疗患者和95.0%的转换治疗患者保持无复发状态[4] - 残疾进展得到控制：经过5年持续BRIUMVI治疗，仅有8%的患者出现持续24周的确认残疾进展，而转换治疗组的比例为14.3%，持续治疗使残疾进展风险降低了38.8%[4] - 部分患者残疾得到改善：经过5年持续BRIUMVI治疗，17%的患者实现了持续至少24周的确认残疾改善，相当于每六位患者中就有一位在长期治疗后残疾状况得到改善[4] 药物长期安全性数据总结 - 整体安全性一致：在长达5年的持续治疗期间，BRIUMVI的整体安全性特征保持一致，未出现新的安全信号[1][4] - 免疫球蛋白水平稳定：长期BRIUMVI治疗期间，免疫球蛋白水平保持稳定，平均IgM和IgG水平维持在正常下限之上，且免疫球蛋白水平降低与严重感染风险无关联[5] - 感染率数据：在MS临床试验中，BRIUMVI治疗患者的总体感染率为56%，严重感染率为5%[14] - 最常见不良反应：在RMS试验中，发生率至少10%的最常见不良反应是输注反应和上呼吸道感染[27] 临床试验与药物背景 - ULTIMATE I & II试验设计：两项为期96周的随机、双盲、双模拟、平行组、活性对照临床试验，共招募了来自10个国家的1,094名RMS患者[6] - 患者入组标准：患者在基线时EDSS评分需在0至5.5之间，并且在过去一年内经历过至少一次复发、过去两年内两次复发，或存在T1钆增强病灶[6] - BRIUMVI作用机制：BRIUMVI是一种靶向CD20阳性B细胞独特表位的新型单克隆抗体，通过糖基工程改造，能够在低剂量下高效清除B细胞[9] - 适应症：在美国，BRIUMVI被批准用于治疗成人RMS，包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发进展型疾病[7][10] 公司管理层与专家观点 - 公司首席执行官观点：公司执行董事长兼首席执行官Michael S. Weiss认为，这些五年期数据在JAMA Neurology上的发表是一个重大里程碑，不仅证明了BRIUMVI持久的疗效和安全性，也体现了公司对推进长期证据以帮助医患决策的承诺[2] - 主要研究者观点：该研究的主要作者、加州大学旧金山分校的Bruce Cree博士指出，五年持续治疗提供了持续的临床获益，复发率随时间进一步下降，残疾进展保持低位，长期安全性经验保持一致，这些发现支持了在RMS中早期启动高效治疗以优化患者长期结局[2] 市场与行业背景 - 多发性硬化症疾病负担：据估计，美国有近100万人患有MS，其中约85%最初被诊断为RRMS，全球有超过230万人被诊断为MS[29] - 公司定位：TG Therapeutics是一家完全整合的商业阶段生物制药公司，专注于B细胞疾病创新疗法的收购、开发和商业化[7]