公司核心动态 - Cue Biopharma公司宣布了其领先的自免疾病资产CUE-401的临床前安全性和耐受性数据，这些数据进一步支持了该药物的临床前特征 [1] - 公司首席执行官表示，这些临床前数据令人鼓舞，显示CUE-401耐受性良好且未观察到不良事件，并计划在未来几个月内分享更多科学数据及研究性新药申请详情 [2] 药物CUE-401研究数据 - 研究设计包含两项非GLP研究，分别在小鼠和非人灵长类动物中进行，采用逐步递增的每周静脉给药方案 [3] - 小鼠研究共24只动物，雌雄各半；非人灵长类动物研究共6只，雌雄各半 [3] - 在核心研究中，动物接受了0.1 mg/kg、0.3 mg/kg和1 mg/kg的剂量递增，所有剂量水平均耐受良好，无不良观察结果 [6] - 在后续给药中，动物在核心研究一周后接受了额外1 mg/kg或3 mg/kg的剂量，其中1 mg/kg的重复给药比3 mg/kg的重复给药耐受性更好 [6] 药物CUE-401作用机制与设计 - CUE-401是一种新型双功能治疗性生物制剂，将创新的TGF-β“呼吸面罩”结构域与公司临床验证的IL-2突变蛋白结合于单一可注射药物中 [4] - 其设计灵感来源于2025年获得诺贝尔奖的科学发现，涉及IL-2和TGF-β通过调节FOXP3信号在建立免疫耐受中的关键作用 [4] - CUE-401旨在通过三种互补机制促进免疫调节和耐受：1) TGF-β直接调节促炎机制；2) IL-2扩增现有调节性T细胞；3) 通过协同提供TGF-β和IL-2信号，将FOXP3-常规CD4+ T细胞转化为FOXP3+诱导性调节性T细胞 [4] 公司平台与战略 - Cue Biopharma是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发一类新型可注射生物制剂，旨在患者体内选择性靶向和调节疾病特异性T细胞 [5] - 公司的专有平台Immuno-STAT™及其生物制剂旨在利用人体内在免疫系统的治疗潜力，同时避免广泛的全身性免疫调节带来的不良反应 [5] - 公司的领导团队在免疫学、蛋白质工程以及蛋白质生物制剂的设计和临床开发方面拥有深厚专业知识 [7]