公司动态与事件 - Fulcrum Therapeutics将于2026年2月24日东部时间上午8:00举行电话会议和网络直播 以公布其治疗镰状细胞病药物pociredir在PIONEER 1b期临床试验中20毫克剂量组为期12周的结果 [1] - 公司管理层将与波士顿大学医学院的医学、儿科学、病理学和检验医学教授Martin Steinberg博士一同出席此次会议 [2] 核心产品与研发进展 - 公司的主要临床项目是pociredir 这是一种旨在增加胎儿血红蛋白表达以治疗镰状细胞病的小分子药物 [4] - Pociredir是一种研究性口服小分子胚胎外胚层发育抑制剂 通过抑制EED可强效下调包括BCL11A在内的关键胎儿珠蛋白抑制因子 从而增加胎儿血红蛋白 [5] - 在针对镰状细胞病患者的PIONEER 1b期临床试验中 pociredir已显示出剂量依赖性的HbF增加、全细胞HbF诱导 以及溶血和贫血标志物的改善 [5] - 在12毫克和20毫克剂量组中 接受长达三个月暴露的pociredir总体耐受性良好 未报告与治疗相关的严重不良事件 [5] - Pociredir已获得美国FDA授予的用于治疗镰状细胞病的快速通道和孤儿药资格认定 [5] 公司背景与战略 - Fulcrum Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发小分子药物以改善患有基因定义罕见病且医疗需求高度未满足的患者的生活 [4] - 公司使用专有技术来识别可调节基因表达的药物靶点 以治疗已知的基因错误表达的根本原因 [4] 疾病背景 - 镰状细胞病是一种由HBB基因突变引起的红细胞遗传性疾病 导致氧运输效率降低并形成镰刀状红细胞 [6] - 这些镰状细胞灵活性远低于健康细胞 可能阻塞血管或导致细胞破裂 患者通常遭受严重的临床后果 可能包括贫血、疼痛、感染、中风、心脏病、肺动脉高压、肾衰竭、肝病和预期寿命缩短 [6]