公司诉讼与指控 - 律师事务所宣布Ultragenyx Pharmaceutical Inc的股东集体诉讼案 购买或收购该公司2023年8月3日至2025年12月26日期间普通股的投资者 可在2026年4月6日前申请成为首席原告[1] - 诉讼指控Ultragenyx及其部分高管违反了1934年《证券交易法》[1] - 诉讼指控被告在集体诉讼期间做出了虚假和/或误导性陈述 和/或未能披露关键信息[3] 公司业务与产品 - Ultragenyx是一家生物制药公司 专注于识别、收购、开发和商业化用于治疗罕见和超罕见遗传疾病的新产品[2] 具体指控内容 - 指控称被告制造了虚假印象 让人误以为他们拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息 同时淡化了其III期Orbit研究中患者未能实现年化骨折率具有统计学意义降低的风险 从而影响第二次中期分析得以进行并向投资公众展示[3] - 指控称Ultragenyx对III期Orbit研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的 因为公司未能传达基于缺乏安慰剂对照组进行适当比较的II期结果来设定这些阈值数据的风险 未能排除该研究中AFR的降低可能仅仅是由于护理标准提高和接受新治疗带来的安慰剂效应所引发[3] 关键事件与市场反应 - 2025年7月9日 Ultragenyx披露其III期Orbit研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性 并且III期Orbit和Cosmic研究将“推进至最终分析”[4] - 在上述消息公布后 Ultragenyx股价下跌超过25%[4] - 2025年12月29日 Ultragenyx宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未“在与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性”[5] - Ultragenyx将研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的骨折率较低”以及Cosmic研究中趋势未达到统计学显著性[5] - 在上述消息公布后 Ultragenyx股价下跌超过42%[5]