公司核心动态 - Precision BioSciences公司宣布其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的基因编辑疗法PBGENE-DMD的临床前研究新数据，已被选为2026年肌肉萎缩症协会临床与科学会议的海报展示，会议将于2026年3月8日至11日在佛罗里达州奥兰多举行 [1] - 展示的摘要标题为“PBGENE-DMD基因编辑治疗在人源化DMD疾病小鼠模型中带来安全且长期的功能改善”，展示类型为海报，展示日期为2026年3月9日 [1] - PBGENE-DMD是一种新型首创基因编辑疗法，采用基因切除方法，与现有的微肌营养不良蛋白和外显子跳跃疗法有显著区别 [1] - 该疗法旨在为外显子45至55之间发生突变的DMD患者提供持久的肌肉功能改善，这类突变影响高达60%的DMD男孩 [1] - PBGENE-DMD采用单次AAV递送，编码两种ARCUS蛋白，旨在永久编辑患者肌营养不良蛋白基因内的DNA，从而产生自然表达的、接近全长、具有功能性的肌营养不良蛋白 [1] - PBGENE-DMD已获得美国FDA的研究性新药许可，可以启动临床试验中心激活 [1] - 此前，PBGENE-DMD已获得FDA授予的罕见儿科疾病资格和孤儿药资格，用于治疗DMD [1] 产品管线与研发进展 - 临床前研究表明，PBGENE-DMD能够靶向DMD疾病进展中涉及的关键肌肉类型，并在人源化DMD小鼠模型中产生了显著且持久的功能改善 [1] - PBGENE-DMD在包括心脏组织和多个关键骨骼肌群在内的多种肌肉中，恢复了接近全长的功能性肌营养不良蛋白的产生 [1] - PBGENE-DMD编辑了肌肉卫星干细胞，这被认为对长期持久性和持续的功能改善至关重要 [1] - 公司已收到FDA关于PBGENE-DMD的“研究可以继续进行”通知，允许其启动机构审查委员会活动并为FUNCTION-DMD 1/2期临床试验激活试验中心 [2] - 公司2026年的战略重点包括持续推进其两个领先的临床阶段项目：用于慢性乙型肝炎的PBGENE-HBV和用于DMD的PBGENE-DMD [2] 公司基础信息 - Precision BioSciences, Inc. 是一家临床阶段基因编辑公司，利用其专有的ARCUS®平台开发针对高未满足需求疾病的体内基因编辑疗法 [1] - 公司股票在纳斯达克交易，代码为DTIL [1] - 公司总部位于美国北卡罗来纳州达勒姆 [2] - 公司首席执行官为Michael Amoroso [2] - 公司员工人数为250人 [2]