MIRACLE试验初步疗效数据与进展 - 截至2026年2月10日，公司已在关键性2B/3期MIRACLE试验中治疗了35名受试者，另有11名处于筛选或已确定阶段，正接近首次数据揭盲[1] - 试验的首次数据揭盲目标为45名受试者，公司预计将在2026年第一季度完成对第45名受试者的治疗，并在之后进行数据揭盲[1] - 在试验前30名接受治疗的受试者中，初步盲态复合完全缓解率为40%，其中完全缓解率为30%，伴部分血液学恢复的完全缓解率为10%[2] - 公司目前的盲态完全缓解率比近期两项单独使用阿糖胞苷的HiDAC试验中观察到的约17-18%的历史缓解率高出67%，并且比用于批准所有当前二线AML疗法的中位完全缓解率高出50%[3] - 迄今为止治疗的受试者中，约35%是维奈托克方案失败后的复发或难治性患者，这一群体通常被认为是二线疗法中最具挑战性的患者群体之一[1][3] - 试验受试者呈现出高比例的被认为预示治疗反应不佳的遗传标志物，且疗效数据来自六个国家，这增强了数据的稳健性和乐观前景[3] MIRACLE试验设计与患者招募 - MIRACLE试验是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照、适应性设计的临床试验，其2B部分的数据将与3期部分合并用于评估主要疗效终点[5] - 试验的A部分旨在评估两个剂量组的安那霉素与阿糖胞苷联合用药，并与阿糖胞苷加安慰剂的对照组进行比较，首次早期揭盲预计将包括约30名接受安那霉素联合治疗的患者和15名仅接受对照组治疗的患者[5] - 该试验仅针对曾接受过一次诱导治疗的急性髓系白血病患者，已有49名受试者同意参与，但因尝试入组但曾接受超过一次诱导治疗的申请者数量高于预期，导致不符合资格的受试者数量较多[6] - 已入组的受试者来自七个国家的中心，公司已在24个中心完成启动访视，并计划为B部分至少设立30个中心，目前正专注于改善美国的招募，而欧洲的招募迄今表现强劲[7] 未来里程碑与数据揭盲时间表 - 公司预计将在2026年第一季度完成首批45名受试者的招募和治疗，而首批45名受试者的疗效数据揭盲预计将在2026年第二季度末进行[8] - A部分的第二批45名受试者预计将在2026年第三季度完成招募，揭盲预计在2026年下半年进行，第二批的招募将在首批数据揭盲期间不间断地继续进行[8] - A部分全部90名受试者的数据揭盲可能比首批45名需要更多时间，因为它涉及更多数据以支持从A部分过渡到B部分[8] 安那霉素药物特性与监管地位 - 安那霉素是一种旨在避免多药耐药机制且无现有蒽环类药物常见心脏毒性的新一代蒽环类药物[11] - 该药物目前针对复发或难治性急性髓系白血病拥有美国食品药品监督管理局的快速通道资格和孤儿药认定，并针对软组织肉瘤拥有孤儿药认定，同时享有欧洲药品管理局针对急性髓系白血病的孤儿药认定[10] - 安那霉素的物质组成专利保护期至2040年，并有可能延长至2045年[10] 公司研发管线概述 - 公司是一家处于临床3期阶段的制药公司，致力于开发针对难治性肿瘤和病毒的候选疗法[11] - 除安那霉素外，公司还在开发WP1066，这是一种能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子同时刺激天然免疫反应的免疫/转录调节剂，靶向脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症[13] - 公司管线还包括一系列抗代谢药物，包括用于治疗致病病毒以及某些癌症适应症的WP1122[13]