诉讼与指控 - 一家律师事务所提醒投资者，针对REGENXBIO Inc提起的集体诉讼已代表在2022年2月9日至2026年1月27日期间购买或获得该公司证券的所有投资者提起 [1] - 诉讼指控公司就其候选药物RGX-111的可行性误导了投资者，公司持续宣传RGX-111是其用于治疗MPS I的主要临床阶段AAV治疗候选产品，并反复表示其I/II期研究报告了积极结果，强调“积极的临时安全性、耐受性和生物标志物数据” [1] - 原告指控公司实际上知晓RGX-111研究存在的严重安全问题，包括潜在的CNS肿瘤风险，并于2023年11月突然决定降低其第二先进的临床候选药物RGX-111的优先级，并为该项目寻求“战略替代方案” [1] 监管行动与市场反应 - 2026年1月28日，公司宣布美国食品药品监督管理局在对I期试验一名参与者出现肿瘤病例进行初步分析后，对其研究性基因疗法RGX-111实施了临床暂停 [1] - 美国食品药品监督管理局还以“产品、研究人群的相似性以及临床研究之间的共同风险”为由，对RGX-121实施了临床暂停 [1] - 在此消息影响下，REGENXBIO普通股股价从2026年1月28日的收盘价每股13.41美元下跌至同日每股11.01美元，单日跌幅达17.8% [1] 公司背景与产品 - REGENXBIO Inc是一家临床阶段的生物技术公司，在美国提供向具有基因缺陷的细胞输送功能基因的基因疗法 [1] - 其候选药物RGX-111使用其专有的NAV AAVP载体，公司曾于2018年宣布该药物已获得美国食品药品监督管理局的快速通道资格认定 [1]