公司核心动态 - Apellis Pharmaceuticals宣布其SYFOVRE (pegcetacoplan注射剂)的GALE长期扩展研究的五年结果将在第49届黄斑学会年会上进行口头报告 [1] - 该五年数据将展示早期和持续使用SYFOVRE治疗对继发于年龄相关性黄斑变性(AMD)的地图样萎缩(GA)患者的临床意义影响 [2][3] - 公司首席医疗官表示，这些数据基于最大规模、最长随访期的GA数据集，证明了SYFOVRE在保护视网膜组织和延缓疾病进展方面的重要性 [3] 关键临床研究数据 - GALE是一项III期、多中心、开放标签的扩展研究，旨在评估SYFOVRE的长期安全性和有效性，共纳入792名患者 [4] - 超过80%完成OAKS和DERBY研究的参与者进入了GALE研究 [4] - 在为期24个月的OAKS和DERBY研究中，每月和隔月一次的SYFOVRE治疗均能减少GA病变的生长，且效果随时间增强 [8] - 在GALE的五年病变生长分析中，使用了一个基于OAKS和DERBY研究中假治疗组24个月内观察到的线性生长率的预估假治疗组，以估计未治疗情况下24至60个月间的病变生长 [5] 产品与市场地位 - SYFOVRE是首个也是目前处方量最大的针对地图样萎缩(GA)的获批疗法 [2][9] - 该药物通过靶向C3，旨在全面控制补体级联反应，已在美国获批用于治疗继发于AMD的GA [9] - 在临床研究中，使用SYFOVRE与新生血管性AMD发生率增加相关：每月给药组为12%，隔月给药组为7%，对照组为3% [12] 疾病背景与市场潜力 - 地图样萎缩(GA)是年龄相关性黄斑变性的晚期形式，是全球范围内导致失明的主要原因之一 [10] - GA影响超过100万美国人和全球500万人 [10] - 该疾病是进行性且不可逆的，平均仅需2.5年，GA病变就会开始影响负责中心视力的黄斑中心凹 [10] 其他研究成果展示 - 除了GALE五年数据，公司还将在会议上展示另外七项研究结果，涉及人工智能视网膜功能分析、真实世界治疗模式、疾病进展因素、对侧眼分析以及人工智能在GA中的应用等多个方面 [6]