核心观点 - 公司公布了2025年第四季度及全年财务业绩，并对2026年业务发展提供了指引，核心在于两款已上市产品ARIKAYCE和BRINSUPRI的强劲表现及未来增长预期，同时多个在研管线取得重要进展 [1] 财务业绩总结 - 2025年总收入：公司2025年全年总收入为6.064亿美元，较2024年的3.637亿美元增长67% [1][2] - 2025年第四季度总收入：第四季度总收入为2.638亿美元，较2024年同期的1.044亿美元增长153% [2] - ARIKAYCE收入： - 2025年全年收入为4.338亿美元，较2024年增长19%，超过4.2亿至4.3亿美元指引区间的上限 [1] - 第四季度收入为1.192亿美元，同比增长14% [2] - 国际地区增长强劲，全年国际收入增长41%至1.535亿美元 [2] - BRINSUPRI收入： - 自2025年8月在美国上市后，2025年全年收入为1.727亿美元 [1] - 第四季度收入为1.446亿美元，全部来自美国市场 [2] - 净亏损： - 2025年全年净亏损为12.768亿美元，每股亏损6.42美元，2024年净亏损为9.138亿美元，每股亏损5.57美元 [2] - 第四季度净亏损为3.285亿美元，每股亏损1.54美元，2024年同期净亏损为2.355亿美元，每股亏损1.32美元 [2] - 运营费用： - 2025年全年研发费用为7.711亿美元，销售、一般及行政费用为7.012亿美元，均较2024年有显著增长，主要与BRINSUPRI的商业化准备及活动、人员薪酬福利增加以及收购INS1148有关 [2] - 现金状况：截至2025年12月31日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券约14亿美元 [1][2] 产品管线进展与2026年展望 - BRINSUPRI (brensocatib)： - 2026年收入指引：预计2026年全年收入至少达到10亿美元 [1][2] - 监管进展：2025年11月获欧盟委员会批准用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症；预计2026年在英国和日本获得监管决定 [1] - ARIKAYCE： - 2026年收入指引：重申2026年全年收入指引为4.5亿至4.7亿美元 [1][2] - 标签扩展计划：计划在2026年下半年，基于第三阶段ENCORE试验的积极顶线数据，向美国FDA提交补充新药申请，以将适应症扩展至所有鸟分枝杆菌复合体肺病患者；同期计划与日本PMDA进行审评 [1] - 关键数据读出：预计2026年3月或4月公布第三阶段ENCORE试验的顶线数据 [1] - TPIP (Treprostinil Palmitil)： - 孤儿药资格：2026年1月，TPIP用于治疗肺动脉高压获美国FDA授予孤儿药资格 [1] - 临床试验进展： - 正在积极招募患者进行第三阶段PALM-ILD试验 - 计划2026年上半年启动针对肺动脉高压的第三阶段研究 - 计划2026年下半年启动针对进行性肺纤维化和特发性肺纤维化的额外第三阶段研究 - 预计2026年下半年报告其第二阶段b研究在肺动脉高压患者中的开放标签扩展数据 [1] - 早期及收购管线： - INS1148：2025年12月收购的处于第二阶段准备阶段的单克隆抗体，计划首先在间质性肺病和中重度哮喘中推进第二阶段开发计划 [1] - INS1033：第二种DPP1抑制剂，预计2026年首次提交研究性新药申请，针对类风湿关节炎和炎症性肠病 [1] - 基因疗法： - INS1201：针对杜氏肌营养不良症的基因疗法，第一阶段ASCEND研究正在招募患者 [1] - INS1202：针对肌萎缩侧索硬化症的基因疗法，2026年1月在第一阶段ARMOR研究中完成首例患者给药 [1] - INS1203：针对Stargardt病的基因疗法，预计2026年提交研究性新药申请 [1] - 研发投资策略：公司预计其临床前研究项目的总支出将占整体支出的不到20%，并预计每年从其临床前项目中平均提交1至2个研究性新药申请 [2]