核心观点 - GRAIL公司公布了其里程碑式NHS-Galleri试验的顶线结果 该试验表明 其Galleri多癌种早期检测测试在结合标准筛查时 能显著降低IV期癌症诊断率 提高I-II期癌症检出率 并将总体癌症检出率提高四倍 尽管未达到III-IV期癌症显著减少的主要终点 但观察到了有利趋势 基于这些积极数据 公司正在扩大其美国销售团队 [1] 试验设计与目标 - NHS-Galleri试验是首个也是规模最大的前瞻性、随机、对照试验 旨在评估在标准护理基础上增加多癌种早期检测测试用于人群筛查的临床效用和性能 [2] - 试验招募了超过140,000名年龄在50至77岁的无症状参与者 与英国国家医疗服务体系合作进行 参与者在两年内提供了三份血样 间隔约12个月 [2] - 试验的主要目标是显示接受Galleri测试的人群与未接受者相比 晚期癌症的减少 首先关注一个预先指定的12种癌症类型组 这些癌症合计约占英格兰和美国癌症死亡人数的三分之二 [2] - 次要目标包括减少IV期癌症 Galleri测试的性能 包括阳性预测值和假阳性率 提高总体癌症检出率 安全性以及医疗资源利用 [2] 关键试验结果 - 使用Galleri测试进行筛查 显著减少了通过急诊临床表现诊断出的癌症数量 这些癌症与显著更高的死亡率和医疗成本相关 [1] - 在干预组中 观察到12种预先指定的通常在晚期发现的致命癌症类型的I-II期癌症绝对数量大幅增加 [1] - 每年使用Galleri测试加标准护理筛查 与英格兰仅使用针对乳腺癌、结直肠癌、宫颈癌和高风险肺癌的标准护理筛查相比 总体癌症检出率提高了四倍 [1] - 在标准护理筛查基础上增加Galleri 与单独使用标准护理相比 在预先指定的12种致命癌症组中 导致了IV期诊断的大幅且具有临床意义的减少 这些癌症的IV期诊断随着每年连续筛查而减少 在第二和第三轮中减少超过20% 在所有癌症中也观察到了类似的减少 [1] - 未观察到III-IV期癌症显著减少的主要终点 然而 在干预组中 经过普遍筛查轮次后 在预先指定的12种致命癌症组中观察到了III-IV期癌症减少的有利趋势 [1] - Galleri测试的性能 包括阳性预测值、特异性和癌症信号来源准确性 与GRAIL此前北美研究报告的范围一致 [1] - 在NHS-Galleri试验中接受Galleri测试的参与者中 未报告严重的安全性问题 [1] 公司行动与市场影响 - 基于NHS-Galleri试验和PATHFINDER 2试验的积极结果 GRAIL正在扩大其基于现场的销售和医疗团队 以加强教育工作并支持不断增长的需求 [1] - 针对美国市场 Galleri上市前批准申请正在等待美国食品药品监督管理局的审查 该申请也包括来自NHS-Galleri试验的指标 侧重于测试性能、临床验证以及I至III期检测的临床益处 包括减少IV期癌症诊断 [1] - 公司计划将试验的随访期延长6-12个月 因为跨筛查轮次的癌症分期数量和分布表明 随着数据成熟 更长的随访可能带来更强的效果 [2] 产品与技术概述 - Galleri多癌种早期检测测试是一种通过简单抽血进行的主动筛查工具 可在症状出现前检测超过50种癌症类型 [2] - 该测试将推荐筛查的乳腺癌、宫颈癌、结直肠癌和肺癌的检出癌症数量提高了七倍 并且拥有市场上所有MCED测试中最低的假阳性率 [2] - 当发现癌症信号时 Galleri能以高准确度提供癌症信号来源 以帮助指导有效的诊断检查 [2] - GRAIL的目标甲基化检测平台可支持从筛查到精准肿瘤学的连续护理 包括有症状患者的多癌种早期检测、风险分层、微小残留病灶检测、生物标志物亚型分型、治疗和复发监测 [2]