研究核心发现 - 对于特发性多中心型卡斯尔门氏病中最严重的临床亚型iMCD-TAFRO患者，在治疗后达到缓解的情况下，部分患者无需长期维持治疗 [1] - 研究显示部分iMCD-TAFRO患者并不需要“无限期”治疗，或可达到治愈 [1] - 对于达到生化完全缓解的iMCD-TAFRO患者，尝试停药成为一个值得考虑的临床选项 [1] 研究背景与疾病定义 - 卡斯尔门氏病是一种血液系统罕见疾病，被纳入中国《第一批罕见病目录》 [1] - iMCD-TAFRO亚型以细胞因子风暴为突出表现，严重威胁患者脏器功能和生命 [1] 研究数据与结果 - 研究纳入了27例停药后病情仍然保持稳定的iMCD-TAFRO患者 [1] - 在中位31个月的随访期间，23例患者病情持续稳定，其中20例患者病情完全缓解 [1] - 预计在停药后6个月、1年和3年时，病情保持稳定的比例分别为96.3%、85.2%和85.2% [1]