Ultragenyx Pharmaceutical-Ultragenyx Announces U.S. FDA Acceptance and Priority Review of the Biologics License Application (BLA) for DTX401 AAV Gene Therapy for Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)

核心观点 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc 宣布其用于治疗Ia型糖原累积症的基因疗法DTX401的生物制品许可申请已获美国FDA受理并授予优先审评资格 PDUFA日期设定为2026年8月23日如果获批 DTX401将成为首款针对该疾病根本原因的治疗方法 [2] 监管与审批进展 - 美国FDA已受理DTX401的生物制品许可申请并授予优先审评设定的PDUFA行动日期为2026年8月23日 [2] - DTX401已获得美国FDA授予的罕见儿科疾病认定、孤儿药认定、快速通道认定以及再生医学先进疗法认定并获得了欧洲药品管理局的孤儿药认定和优先药物认定 [5] 产品与临床数据 - DTX401是一款研究性AAV8基因疗法旨在通过单次静脉输注实现G6Pase的稳定表达和活性以解决疾病的根本原因 [3][5] - BLA申请基于包含52名接受治疗患者、随访时间长达六年的严格临床开发项目数据 [3] - 关键的随机、双盲、安慰剂对照3期GlucoGene研究数据显示与安慰剂相比接受DTX401治疗的患者每日玉米淀粉摄入量和频率均出现显著且具有临床意义的降低同时维持低血糖水平、改善血糖正常水平并提高空腹耐受性这些临床益处转化为患者报告生活质量的显著改善且DTX401耐受性良好安全性可接受 [3] 疾病背景与市场 - Ia型糖原累积症是一种罕见、严重且危及生命的疾病由G6PC基因致病性变异引起导致G6Pase酶活性缺乏目前尚无获批的药物治疗方法 [6] - 该疾病在商业可及地区估计影响约6,000人 [6] 公司战略与运营 - Ultragenyx是一家专注于开发治疗严重罕见和超罕见遗传疾病新型疗法的生物制药公司其产品管线旨在解决医疗需求高度未满足且生物学机制明确的疾病 [7] - 公司由一支在罕见病治疗药物开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导其战略基于高效、低成本的药物开发旨在以最快的速度为患者提供安全有效的疗法 [8] - 如果获批 DTX401将完全在美国马萨诸塞州贝德福德市的Ultragenyx新建基因疗法生产设施内进行生产 [4]