公司概况与诉讼背景 - 公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc 是一家专注于识别、收购、开发和商业化治疗罕见及超罕见遗传病新产品的生物制药公司 [2] - 律师事务所Robbins Geller Rudman & Dowd LLP宣布 针对Ultragenyx的集体诉讼 其原告代表申请截止日期为2026年4月6日 诉讼涵盖在2023年8月3日至2025年12月26日期间购买或收购公司普通股的投资者 [1] - 该诉讼指控Ultragenyx及其部分高管违反了1934年《证券交易法》 [1] 诉讼核心指控 - 指控称 被告在整个集体诉讼期间做出了虚假和/或误导性陈述 和/或未能披露关键信息 [3] - 具体指控之一是 被告制造了其拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效可靠信息的假象 同时淡化了其III期Orbit研究中患者未能实现年化骨折率具有统计学意义降低的风险 该风险可能影响第二次中期分析的进行及向投资公众展示 [3] - 另一项指控是 公司对III期Orbit研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的 因为公司未能传达基于无安慰剂对照组的II期研究结果设定阈值数据的风险 因此未能排除该研究中AFR的降低可能仅由护理标准提高和接受新疗法的安慰剂效应所触发 [3] 关键事件与市场影响 - 2025年7月9日 公司披露其III期Orbit研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性 并且Orbit和Cosmic研究将“推进至最终分析” 此消息导致公司股价下跌超过25% [4] - 2025年12月29日 公司宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未“在与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性” 公司将研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的骨折率较低”以及Cosmic研究中趋势未达到统计学显著性 此消息导致公司股价下跌超过42% [5]