公司近期动态 - 公司总裁兼首席执行官Jian Irish博士将于2026年3月2日东部时间上午11:10，在第46届TD Cowen医疗健康大会上参与炉边谈话 [1] - 炉边谈话的演示文稿将在公司官网投资者关系板块的“新闻与活动”页面提供 [2] 公司业务与战略 - 公司是一家体内基因编辑公司，利用其专有技术为患者开发治愈性基因药物 [3] - 公司基于宏基因组学（研究从自然环境中获取的遗传物质）的科学创立，旨在发现和开发一套新型编辑工具，这些工具可能能够纠正人类基因组中任何地方发现的任何类型的基因突变 [3] - 公司专注于在生物学原理明确、临床开发和监管路径清晰的疾病适应症中开展高价值项目 [3] - 公司计划未来继续利用其在位点特异性删除、整合和校正方面的专有基因编辑能力，扩展其研发管线 [3] 核心研发管线 - 公司的领先、全资拥有的开发项目MGX-001针对血友病A，其临床前数据表明其可能具有与同类最佳治疗方案竞争的潜力，包括靶向基因组编辑和一次性治疗后的持久基因表达 [4] - MGX-001旨在为成人和儿童血友病A患者提供治愈性的、终身的保护，防止出血事件和关节损伤 [4] - 公司目前还在利用MGX-001的位点特异性基因组整合系统，针对其他分泌蛋白缺乏症进行开发 [4] - 公司拥有针对心脏代谢疾病的合作资产 [4]