核心观点 - Protara Therapeutics公布了其候选疗法TARA-002在治疗高风险非肌层浸润性膀胱癌的ADVANCED-2试验中期数据 数据显示了令人鼓舞的疗效和良好的安全性 公司计划在2026年下半年完成BCG无应答患者队列的入组并启动关键性试验[1][7][8] 临床试验设计与状态 - ADVANCED-2是一项评估TARA-002用于BCG无应答或BCG初治的NMIBC患者的二期开放标签试验 计划入组BCG无应答患者75-100名 BCG初治患者31名[10] - BCG无应答患者队列预计在2026年下半年完成入组 BCG初治患者队列已完成31名患者入组[1][8] - 公司计划在2026年下半年启动针对BCG初治患者的关键性ADVANCED-3试验[8] 疗效数据 (BCG无应答队列) - 截至2026年1月28日数据截止 该队列有35名可评估参与者 其中22名在6个月时可评估 15名在12个月时可评估[3] - 任何时间点的完全缓解率为65.7% (23/35)[5] - 6个月时的完全缓解率为68.2% (15/22) 12个月时的完全缓解率为33.3% (5/15)[5] - 在应答者中 根据Kaplan-Meier估计 维持完全缓解6个月的概率为71.1%[5] - 所有在9至12个月期间保持完全缓解的患者(5/5)均维持了缓解[5] - 61.5% (8/13)的再诱导患者在6个月时转为完全缓解[5] 疗效数据 (BCG初治队列) - 截至2026年1月28日数据截止 该队列有29名可评估参与者 其中27名在6个月时可评估 19名在12个月时可评估[4] - 任何时间点的完全缓解率为72.4% (21/29)[5] - 6个月时的完全缓解率为66.7% (18/27) 12个月时的完全缓解率为57.9% (11/19)[5] - 在应答者中 根据Kaplan-Meier估计 维持完全缓解6个月的概率为73.1%[5] - 所有在9至12个月期间保持完全缓解的患者(11/11)均维持了缓解[5] - 66.7% (4/6)的再诱导患者在6个月时转为完全缓解[5] 安全性与耐受性 - 大多数治疗相关不良事件为1级且短暂 没有发生3级或以上的治疗相关不良事件 也没有相关的严重不良事件[1][5] - 没有患者因治疗相关不良事件而中止治疗[5] - 最常见的治疗相关不良事件是排尿困难、膀胱痉挛、疲劳和尿急 大多数膀胱刺激症状在给药后不久或几小时至几天内缓解[6] 产品与作用机制 - TARA-002是一种研究中的细胞疗法 正在开发用于治疗NMIBC和淋巴管畸形 已获得美国FDA的罕见儿科疾病、突破性疗法和快速通道资格认定[11] - TARA-002是一种首创的TLR2/NOD2激动剂和新型免疫增强剂 源自灭活的化脓性链球菌 其作用机制包括激活先天性和适应性免疫通路[11] - TARA-002与在日本由中外制药株式会社以Picibanil®销售的OK-432源自同一主细胞库 公司已成功证明TARA-002与OK-432在制造上具有可比性[12] 市场与疾病背景 - 膀胱癌是美国第六大常见癌症 其中NMIBC约占膀胱癌诊断的80% 相当于美国每年约65,000名患者[13] - NMIBC是发现于膀胱内壁组织且未扩散至膀胱肌肉的癌症[13] 公司近期安排 - 公司将于美国东部时间明天上午8点举行电话会议和网络直播 讨论本次公布的数据[9]