文章核心观点 - Apellis Pharmaceuticals 在2025年实现了业务执行与财务表现的显著进展，公司成功将SYFOVRE确立为地理萎缩（GA）市场的领导者，并推动EMPAVELI在罕见肾病领域取得早期成功，同时公司通过授权合作增强了财务状况，并预计现有资源足以支撑运营至实现盈利 [2][6][11] 业务亮点与里程碑 SYFOVRE (地理萎缩治疗) - SYFOVRE在2025年第四季度和全年分别实现美国净产品收入1.552亿美元和5.869亿美元，全年总注射次数同比增长17%，反映出持续强劲的潜在需求 [7][13] - 公司在GA市场保持领导地位，总市场份额约为60%，2025年第四季度向医生办公室交付了约10.2万剂SYFOVRE，其中约8.9万剂为商业剂量 [7] - 公司计划在2026年上半年提交SYFOVRE预充式注射器的监管申请，并正在推进SYFOVRE与APL-3007的二期联合研究，该研究旨在全面阻断视网膜和脉络膜的补体活性，顶线数据预计在2027年获得 [6][7] - 公司在2026年2月的血管生成年会上展示了新型AI成像工具OCT-F的数据，该工具旨在可视化功能衰退并量化治疗效果，预计2026年下半年可供视网膜专科医生用于研究 [7] EMPAVELI (罕见疾病治疗) - EMPAVELI在2025年第四季度和全年分别实现美国净产品收入3510万美元和1.024亿美元，在C3G和原发性IC-MPGN适应症上实现了成功的早期上市 [7][13] - 截至2025年12月31日，已收到267份累积患者起始表格，在上市后的第一个完整季度，即代表了美国超过5%的患者人群渗透率 [7] - 支付方准入情况良好，95%的已公布政策覆盖了标签内使用或仅有最低限制，同时合作伙伴Sobi近期获得了欧盟委员会对Aspaveli（即EMPAVELI）在C3G和原发性IC-MPGN的批准，根据2025年7月的特许权使用费回购协议，触发了向Apellis支付的2500万美元里程碑款项 [7] - 公司已在局灶节段性肾小球硬化（FSGS）和延迟移植物功能（DGF）这两种补体通路参与度高且未满足需求大的罕见肾病中启动了关键性试验 [7] 研发管线进展 - 公司正在推进与Beam Therapeutics合作的临床前研究项目APL-9099，这是一种利用碱基编辑技术的潜在一次性FcRn治疗药物，计划在2026年下半年提交研究性新药（IND）申请 [8] 2025年第四季度及全年财务业绩 收入表现 - 2025年第四季度和全年总收入分别为1.999亿美元和10.038亿美元，而2024年同期分别为2.125亿美元和7.814亿美元，全年增长主要得益于授权与其他收入 [9][13] - 2025年全年净产品收入为6.894亿美元，其中SYFOVRE贡献5.869亿美元，EMPAVELI贡献1.024亿美元 [6] - 2025年全年授权与其他收入为3.144亿美元，较2024年的7140万美元大幅增长，主要与Sobi的合作相关，包括在2025年第三季度确认的来自Sobi特许权使用费回购协议的一次性2.75亿美元预付款 [13] 盈利与现金流 - 2025年第四季度净亏损5890万美元，而2024年同期净亏损3630万美元，2025年全年实现净利润2240万美元，相比之下2024年全年净亏损1.979亿美元，公司实现扭亏为盈 [10] - 截至2025年12月31日，现金及现金等价物为4.662亿美元，高于2024年同期的4.113亿美元，公司预计其现金及现金等价物结合预期产品收入将足以支撑业务运营至实现盈利 [11] 费用分析 - 2025年全年销售成本为1.022亿美元，低于2024年的1.177亿美元，主要与SYFOVRE和EMPAVELI的生产成本、特许权使用费及Sobi收入相关成本有关 [13] - 2025年全年研发费用为2.959亿美元，低于2024年的3.276亿美元，下降主要归因于项目特定外部成本以及薪酬和相关人员成本的减少 [13] - 2025年全年销售、一般及行政费用为5.503亿美元，高于2024年的5.011亿美元，增长主要由于专业和咨询费用、人员相关成本以及一般行政费用的增加 [13]