公司核心动态 - AC Immune SA宣布其口服小分子NLRP3抑制剂ACI-19764的1期临床试验已完成首例健康受试者给药 [2] - 该1期试验旨在评估ACI-19764在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学 [4] - 试验分为两部分：A部分评估单次递增剂量，B部分评估多次递增剂量，试验在欧洲进行 [4] - 1期试验的初步数据预计在2026年下半年获得 [4] 药物候选物ACI-19764详情 - ACI-19764是一种口服、高脑渗透性的小分子药物候选物，可特异性抑制NLRP3炎症小体 [6] - 临床前研究显示其具有最佳潜力，基于其效力和药代动力学特征，以及减少神经炎症和限制神经退行性变的能力 [4] - 在体外人类巨噬细胞和人类全血实验中，其抑制IL-1β产生的IC50值在2-20.5 nM范围内，显示出高效力 [6] - 在大鼠脑和狗脑脊液中的Kp,uu值分别为0.71和1，显示出优异的脑渗透水平 [6] - 在饮食诱导肥胖小鼠模型中，ACI-19764单独或与司美格鲁肽联用均显示出优异的体重控制效果，并减少了小胶质细胞和星形胶质细胞的激活 [5] 目标机制与潜在应用 - 靶向NLRP3炎症小体为减少慢性炎症提供了机会，这种炎症被认为与多种炎症性疾病、代谢性疾病和神经系统疾病的进展相关 [3] - 这些疾病包括阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆 [3] - 临床前数据表明ACI-19764可能对神经退行性疾病具有疾病修饰作用 [4] - 其临床前数据使其在中枢神经系统适应症的同类最佳NLRP3抑制剂中具有竞争力 [5] - 该药物在代谢和神经治疗领域都具有广泛应用的巨大潜力 [6] 公司背景与管线 - AC Immune SA是一家临床阶段的生物制药公司，是神经退行性疾病精准预防领域的全球领导者 [7] - 公司拥有两个经过临床验证的技术平台：SupraAntigen®和Morphomer®，为其一流和同类最佳的资产管线提供动力 [8] - 公司目前拥有一系列治疗和诊断项目，包括处于2期和3期开发阶段的候选药物 [8] - ACI-19764是公司不断增长的小分子管线的重要补充 [7] - 公司在与全球领先制药公司达成战略合作方面有良好记录，已获得大量非稀释性资金以推进其专有项目，以及超过45亿美元的潜在里程碑付款和特许权使用费 [8]