公司核心业绩与财务表现 - 公司2025年第四季度总收入为2亿美元，全年总收入为10亿美元，其中包含与Sobi特许权使用费回购协议相关的一次性2.75亿美元预付款 [4] - 核心产品Syfovre在2025年第四季度净产品收入为1.55亿美元，全年净产品收入为5.87亿美元 [3] - 另一产品Empaveli在2025年第四季度美国净产品收入为3500万美元，全年为1.02亿美元 [3] - 公司2025年第四季度运营费用为2.51亿美元，略高于去年同期的2.39亿美元，但全年运营费用与2024年保持一致 [11] - 截至2025年底，公司拥有4.66亿美元现金及现金等价物，管理层认为这为业务实现盈利提供了资金灵活性 [11] - 公司有约9400万美元的可转换债务将于9月到期，目前正在评估偿还方案 [12] Syfovre (地理萎缩疗法) 市场表现与动态 - Syfovre全年收入较2024年“略有下降”，主要受免费药品使用增加的影响，但潜在需求依然强劲，全年注射次数同比增长约17% [2] - 公司在第四季度向医生办公室交付了约10.2万剂Syfovre，其中约8.9万剂为商业剂量，1.3万剂为免费药品 [3] - 管理层重申，2025年报告的收入受到免费药品使用率升高的“显著影响” [3] - Syfovre继续引领地理萎缩市场，支付方覆盖保持强劲，在广泛的计划中拥有优先地位 [2] - 第三方共付援助计划已开始重新接纳新患者，这有望改善患者可及性，但公司尚无法量化其对免费药品趋势的影响 [1] Syfovre 临床数据与产品开发计划 - 来自GALE扩展研究事后分析的新五年数据显示，对于非中心凹下地理萎缩患者，与假注射或预计的假注射相比，Syfovre将疾病进展延迟了约1.5年 [6] - 长期数据显示治疗效果随时间增强，可能支持更早的治疗决策 [6] - 预充式注射器的临床研究已完成，公司目标在2026年上半年提交监管申请，该设计旨在提高视网膜诊所的便利性和效率 [7] - 公司正在开发一种名为“功能性OCT”的人工智能工具，旨在将OCT图像转化为视网膜敏感性的功能图谱，以可视化展示地理萎缩的治疗获益，计划在2026年下半年供视网膜诊所研究使用 [7] - 预充式注射器有望通过更好地适应视网膜诊疗流程来支持市场份额增长 [8] - 功能性OCT工具旨在帮助重新定义地理萎缩为“全视网膜神经退行性疾病”，并帮助医生和家庭更好地理解疾病影响和治疗获益 [8] Empaveli (肾脏疾病疗法) 上市进展与展望 - Empaveli于2025年7月获得FDA批准用于治疗C3肾小球病和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎，管理层将其定位为公司的“近期增长引擎” [3] - 上市后首个完整季度，Empaveli实现了超过5%的市场渗透率，管理层称其表现超过了其他罕见肾病药物的上市速度 [9] - 截至2025年底，公司已累计收到267份患者起始用药表 [9] - 早期需求得益于医生参与、支付方准入和已发表的临床证据，95%已公布的支付方政策按标签或最低限制报销 [10] - 医生反馈积极，肯定了药物的疗效、随身穿戴式注射器的便利性以及每周两次的给药方案 [10] - 管理层预计，鉴于疾病的超罕见特性，季度间的采用情况可能出现波动，公司计划继续报告收入和起始用药表，但不会提供超出第三季度到第四季度讨论范围之外的额外指引 [10] 2026年战略重点与管线进展 - 针对Empaveli，公司2026年的上市重点包括：加强患者识别与诊断、将合作范围从占市场超30%的前20大客户扩展到更广泛领域、深化在儿科、移植后及成人等患者群体中的采用 [13] - 公司已启动Empaveli在局灶节段性肾小球硬化症和移植肾功能延迟恢复这两个高未满足需求肾脏适应症中的关键试验 [11] - 管线中，Syfovre与APL-3007的2期联合研究正在进行中，预计2027年获得顶线数据，旨在实现更长给药间隔并可能提高疗效 [14] - 公司预计在2026年下半年为APL-9099提交研究性新药申请，这是一种旨在降低IgG水平同时保留白蛋白的“首创碱基编辑方法” [14] - 在欧洲，Sobi的Aspaveli获得了欧盟委员会批准用于C3G和原发性IC-MPGN，这将为Apellis在2026年第一季度触发2500万美元的里程碑付款 [12] 定价与市场预期 - 对于Syfovre，第四季度的总净折扣率略高于20%中段范围，公司预计2026年总净折扣率将在“20%高段”范围，这反映了买赠市场的典型演变过程 [5] - 公司预计，在当前定价策略下，净价格在2026年将保持相对稳定 [5]