公司财务与运营更新 - REGENXBIO公司将于2026年3月5日东部时间上午8点召开电话会议，讨论其2025年第四季度及全年财务业绩和运营亮点 [1] - 网络直播回放将在电话会议结束后约两小时在公司投资者网站上提供 [1] 公司业务与管线 - REGENXBIO是一家专注于通过基因疗法改善生活的生物技术公司，自2009年成立以来一直是AAV基因治疗领域的先驱 [1] - 公司正在推进针对罕见病和视网膜疾病的一次性治疗的后期管线 [1] - 主要管线包括：用于治疗杜氏肌营养不良症的RGX-202 与日本新药株式会社合作开发的用于治疗MPS II的clemidsogene lanparvovec (RGX-121) 以及用于治疗MPS I的RGX-111 与艾伯维合作开发的用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病视网膜病变的surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314) [1] - 已有数千名患者接受了基于REGENXBIO AAV平台的疗法治疗，其中包括接受诺华ZOLGENSMA®治疗的患者 [1] - 公司的研究性基因疗法有潜力改变数百万人的医疗保健方式 [1] 相关监管动态 - 美国食品药品监督管理局已就RGX-121治疗MPS II的生物制品许可申请发出了完整回复函 [1] - 美国食品药品监督管理局已对其用于治疗超罕见MPS的研究性基因疗法项目实施了临床搁置 [1]