公司诉讼与指控 - 律师事务所宣布，在2023年8月3日至2025年12月26日期间购买Ultragenyx普通股的投资者，可在2026年4月6日前申请成为集体诉讼的首席原告 [1] - 诉讼指控Ultragenyx及其部分高管在集体诉讼期间作出虚假和/或误导性陈述，和/或未能披露关键信息 [3] - 具体指控包括：公司营造了其拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息的假象，同时淡化了其III期Orbit研究患者可能无法在年化骨折率上实现统计学显著降低的风险，使得第二次中期分析得以进行并向投资公众展示 [3] - 指控还称，公司对III期Orbit研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的，因为公司未传达基于无安慰剂对照组的II期研究结果设定该阈值所伴随的风险，未能排除该研究中AFR的降低可能仅由护理标准提高和接受新疗法的安慰剂效应引起 [3] 临床研究进展与市场反应 - Ultragenyx是一家专注于发现、获取、开发和商业化治疗罕见及超罕见遗传病新产品的生物制药公司 [2] - 2025年7月9日，公司披露III期Orbit研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性，该研究和Cosmic研究将“推进至最终分析” [4] - 此消息导致Ultragenyx股价下跌超过25% [4] - 2025年12月29日，公司宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未“在与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性” [5] - 公司将研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的低骨折率”以及Cosmic研究中未达到统计学显著性的趋势 [5] - 此消息导致Ultragenyx股价下跌超过42% [5]