公司诉讼与指控 - 律师事务所宣布，在2023年8月3日至2025年12月26日期间购买或收购Ultragenyx Pharmaceutical Inc普通股的投资者，可在2026年4月6日前申请成为集体诉讼的首席原告[1] - 针对Ultragenyx及其部分高管的集体诉讼指控其违反了1934年《证券交易法》[1] - 诉讼指控被告在集体诉讼期间做出虚假和/或误导性陈述和/或未能披露：被告制造了其拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息的假象，同时淡化了Ultragenyx三期ORBIT研究患者未能实现年化骨折率具有统计学意义显著降低的风险，使得第二次中期分析得以进行并向投资公众展示[1] - 诉讼进一步指控，实际上，公司对三期ORBIT研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的，因为公司未能传达基于缺乏安慰剂对照组进行适当比较的二期结果来设定此类阈值数字的风险，因此未能排除该研究中AFR的降低可能仅仅是由护理标准提高和接受新疗法的安慰剂效应引发的[1] 临床研究失败与市场反应 - 2025年7月9日，Ultragenyx披露其三期ORBIT研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性，并且三期ORBIT和COSMIC研究将“推进至最终分析”[1] - 根据起诉书，此消息导致Ultragenyx股价下跌超过25%[1] - 2025年12月29日，Ultragenyx宣布其三期ORBIT和COSMIC研究均未“在年化临床骨折率与安慰剂或双膦酸盐相比降低的主要终点上达到统计学显著性”[1] - 据称，Ultragenyx将研究失败归因于ORBIT研究中“安慰剂组的低骨折率”以及COSMIC研究中未达到统计学显著性的趋势[1] - 根据起诉书，此消息导致Ultragenyx股价下跌超过42%[1] 公司业务背景 - Ultragenyx是一家生物制药公司，专注于识别、收购、开发和商业化用于治疗罕见和超罕见遗传疾病的新产品[1]