公司核心进展 - X4 Pharmaceuticals宣布其药物mavorixafor获得欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见 建议在欧盟授予其治疗WHIM综合征的上市许可 最终批准决定预计在2026年第二季度由欧盟委员会做出 [1] - 若获批准 mavorixafor将成为欧盟首个且唯一治疗WHIM综合征的疗法 [2] - 该药物在美国已获FDA批准 商品名为XOLREMDI 是美国首个获批治疗WHIM综合征的药物 用于12岁及以上患者 每日一次口服 [3] 药物临床数据 - 积极意见基于关键的全球3期临床试验数据 该研究为期52周 随机 双盲 安慰剂对照 共纳入31名12岁及以上WHIM综合征患者 [4] - 与安慰剂相比 XOLREMDI治疗显著增加了绝对中性粒细胞计数高于阈值的时间 以及绝对淋巴细胞计数高于阈值的时间 [4] - 在复合终点分析中 与安慰剂组相比 XOLREMDI治疗组患者的总感染评分降低了约40% 年化感染率降低了60% [4] - 试验中最常见的不良反应包括血小板减少症 糠疹 皮疹 鼻炎 鼻出血 呕吐和头晕 [4][8] 商业合作与财务条款 - 2025年1月 X4与欧洲专业制药公司Norgine达成许可和供应协议 Norgine将在欧洲 澳大利亚和新西兰商业化mavorixafor [5] - 根据协议 X4将获得高达2.26亿欧元的款项 取决于达成特定的监管和商业里程碑 此外还将获得许可区域内未来净销售额的两位数分层特许权使用费 最高可达百分之二十几 [5] - 所有上市许可将转移给Norgine Norgine负责市场准入和商业化活动 X4负责生产和供应药物 [5] 疾病背景与公司管线 - WHIM综合征是一种超罕见 遗传性原发性免疫缺陷病 由CXCR4受体功能障碍引起 导致白细胞从骨髓向外周循环的动员受损 患者通常伴有中性粒细胞和淋巴细胞减少 遭受严重和/或频繁感染 [2][12] - X4 Pharmaceuticals专注于改善罕见血液疾病患者的生活 利用其在免疫系统疾病和CXCR4生物学方面的专业知识成功开发了mavorixafor [13] - 公司正在进行一项全球关键3期临床试验 评估mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症 该适应症已获美国FDA授予快速通道资格 [13]