2025年第四季度及全年财务业绩 - 2025年第四季度每股亏损0.83美元，优于市场预期的亏损0.99美元，上年同期每股亏损为1.27美元[1] - 第四季度总收入为2300万美元，远超市场预期的1200万美元，同比增长73.8%[2] - 2025年全年收入为6770万美元，高于上年同期的5790万美元；全年每股亏损为3.81美元，较上年同期的5.25美元有所收窄[9] 收入增长与费用分析 - 第四季度收入增长主要由与Regeneron合作的成本报销以及因终止与SparingVision SAS的协议而确认的900万美元收入驱动[2] - 第四季度研发费用为8870万美元，同比下降24.1%，主要由于员工相关费用、股权薪酬等降低，部分被管线研究支出增加所抵消[4] - 第四季度一般及行政费用为3310万美元，同比小幅上升2.2%[4] 现金状况与资金展望 - 截至2025年12月31日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券共计6.051亿美元，较2025年9月30日的6.699亿美元有所减少[5] - 公司预计当前现金余额足以支持其运营至2027年下半年，并覆盖其管线候选药物lonvo-z预期的首次商业发布[8] 核心管线进展与预期 - 公司预计将在2026年中期公布其治疗遗传性血管性水肿（HAE）的候选药物lonvo-z的关键III期HAELO研究顶线数据[7][13] - 若数据积极，公司计划在2026年下半年提交lonvo-z的生物制剂许可申请，并预计在2027年上半年于美国实现商业上市[7][13] - 公司与Regeneron合作开发的体内基因编辑候选药物nexiguran ziclumeran（nex-z）用于治疗ATTRv-PN的III期研究MAGNITUDE-2，其IND申请的临床搁置已于上月被FDA解除，预计患者入组将在2026年下半年完成[10][11] - 针对nex-z用于ATTR-CM的III期MAGNITUDE研究，其临床搁置问题仍在与FDA协商解决中[11][12] - 2025年10月，公司曾暂停了评估nex-z的MAGNITUDE（针对ATTR-CM）和MAGNITUDE-2（针对ATTRv-PN）研究的给药和患者入组[11] 股价表现 - 因第四季度业绩超预期，公司股价在财报发布日上涨6.4%[3] - 在过去六个月中，公司股价累计上涨24%，略高于行业22.4%的涨幅[3]