政策环境与市场准入 - 新版国家医保药品目录及首版商业健康保险创新药品目录于今年1月开始执行[1] - 首版商业健康保险创新药品目录纳入了神经母细胞瘤、短肠综合征、戈谢病等6种罕见病用药[2] - 新版国家医保目录新增4种罕见病用药，目录内罕见病用药数量超过100种，覆盖病种超过50种[2] 罕见病治疗与药物影响 - 神经母细胞瘤是一种婴幼儿颅外实体肿瘤，发病率约为百万分之7.72，其中高危患儿占比超过50%，5年生存率不到50%[1] - 那西妥单抗注射液是高危神经母细胞瘤的核心免疫治疗药物，能将高危患儿生存率从50%提升到65%至70%[1] - 一个15公斤的孩子，单疗程那西妥单抗注射液治疗费用约15万元，常规至少需持续5个疗程[2] - 新政落地后，那西妥单抗注射液的商保报销比例超过30%[2] 创新药物与患者负担 - 罕见病黑色素瘤的治疗创新药物特瑞普利单抗首次被纳入国家医保目录[2] - 特瑞普利单抗是我国自主研发的国内首个用于黑色素瘤一线免疫治疗的药物[2] - 特瑞普利单抗纳入医保后，平均可为患者节省50%至70%的治疗费用[2] - 一名全年需使用17次特瑞普利单抗的患者，年治疗费用可从约4.2万元降至约1.3万元[2] 行业落地与未来展望 - 新版目录内部分罕见病药目前已在本市定点医药机构落地销售，后续还将有更多药品陆续落地[2] - 政策打通了神经母细胞瘤等多种罕见病“救命药”的报销通道[1]