公司新闻与产品批准 - 美国食品药品监督管理局批准了BioMarin的补充生物制品许可申请，将PALYNZIQ的适应症扩展至12岁及以上的苯丙酮尿症儿科患者 [1] - 此次批准基于PEGASUS 3期研究的数据，该研究评估了PALYNZIQ与单独饮食控制相比，在12岁至<18岁且血液苯丙氨酸浓度大于600 µmol/L的苯丙酮尿症青少年中的安全性和有效性 [2] - PALYNZIQ是唯一获批用于治疗苯丙酮尿症的酶替代疗法，旨在降低患者血液中的苯丙氨酸浓度 [1] 临床数据与疗效 - 在PEGASUS研究中，PALYNZIQ组患者在72周时血液苯丙氨酸水平较基线平均显著降低，而仅饮食控制组变化不大。具体数据为：PALYNZIQ组平均变化为-473 µmol/L，而仅饮食控制组为-19 µmol/L，治疗差异为-409 µmol/L [2][3] - 研究第一部分结束时，近一半的参与者达到了低于指南推荐的水平，其中75%的患者血液苯丙氨酸低于120 µmol/L，平均苯丙氨酸降低了828 µmol/L，相当于较基线降低了94% [3] - 9名血液苯丙氨酸水平低于30 µmol/L的患者，其完整蛋白质摄入量较基线增加了318.1%，同时医用食品蛋白质摄入量减少了55.16%，其中6人完全停用了医用食品 [3] 产品机制与市场地位 - PALYNZIQ通过提供聚乙二醇化苯丙氨酸解氨酶，替代苯丙酮尿症患者体内缺乏的苯丙氨酸羟化酶，从而分解苯丙氨酸 [7] - 该产品是唯一与基因型无关的、可以在允许无限制饮食的同时将苯丙氨酸降至正常范围的药物 [2] - PALYNZIQ已在全球超过35个国家获批用于治疗苯丙酮尿症 [8] 公司战略与未来发展 - 公司正在寻求欧洲药品管理局的批准，目标是将PALYNZIQ的治疗范围扩展至欧盟地区12岁及以上的青少年 [5] - BioMarin是一家专注于为遗传性疾病患者提供药物的全球罕见病生物技术公司，拥有八种商业化疗法以及强大的临床和临床前管线 [28] - 公司致力于通过与医学和倡导社区合作来改善苯丙酮尿症患者的生活，并在此次批准前已为该遗传代谢病引入了前两种治疗方案 [5]