核心观点 - Pharvaris公司在2026年美国过敏、哮喘和免疫学学会年会上公布了其口服缓激肽B2受体拮抗剂deucrictibant的关键临床数据 数据证实了该药物在治疗和预防遗传性血管性水肿发作方面具有快速、持续的有效性和良好的安全性 并可能成为新的标准疗法[1][2][12] 按需治疗（On-Demand Therapy）数据总结 - RAPIDe-3 III期研究达到所有终点：研究达到了主要终点及全部11个次要疗效终点 具有高度统计学意义[2][3][6] - 症状缓解迅速：deucrictibant治疗组症状缓解的中位时间为1.28小时 而安慰剂组超过12小时 在12小时内达到该终点的治疗发作比例为90.4% 安慰剂组为48.3%[3] - 症状停止进展极快：症状停止进展的中位时间为17.47分钟 安慰剂组为228.67分钟[3] - 症状完全缓解时间显著缩短：症状完全缓解的中位时间为11.95小时 安慰剂组超过48小时 在48小时内达到完全缓解的治疗发作比例为81.9% 安慰剂组为36.8%[3] - 安全性与耐受性良好：未出现与治疗相关的严重不良事件 无参与者因治疗中出现的不良事件而停止治疗[3] 长期预防（Long-Term Prophylaxis）数据总结 - CHAPTER-1 II期开放标签扩展研究最终结果：数据提供了deucrictibant长期安全性和有效性的进一步证据[5][6][8] - 显著降低发作率并长期维持：平均发作率从研究基线的2.18次/月降至开放标签扩展期的0.12次/月 降幅显著 且疗效维持长达约三年[5][7] - 近半数参与者无发作：在开放标签扩展期中 约一半的参与者未出现任何HAE发作[7] - 改善生活质量与疾病控制：治疗带来了具有临床意义的健康相关生活质量和疾病控制的改善 治疗满意度高 效果持续约三年[8] - 血压稳定且无安全信号：平均收缩压和舒张压在所有研究评估中保持稳定 在长达约三年的观察期内未发现安全信号[5] - 缓释片剂支持每日一次给药：I期数据表明deucrictibant缓释片在空腹和进食条件下具有单剂量药代动力学特征 重复给药可实现持续（≥24小时）的治疗暴露 支持每日一次的预防性应用[6][9] 评估工具与疾病机理研究 - 验证症状评估量表：混合方法研究和RAPIDe-3的综合分析证实了AMRA-3和AMRA-5量表在评估HAE发作关键症状严重程度方面的有效性[4] - 开发新型生物标志物检测法：公司开发了一种可测量血浆中缓激肽及其他激肽相关肽水平的检测方法 有助于表征缓激肽介导的血管性水肿患者 该检测法可能成为识别、研究和管理此类疾病的关键工具[10] 公司产品与研发管线 - 药物机制与设计：Deucrictibant是一种新型、强效、口服生物可利用的小分子缓激肽B2受体拮抗剂 通过竞争性抑制缓激肽信号传导来预防和治疗血管性水肿发作[11] - 两种口服剂型：公司正在开发两种剂型 包括用于快速起效的按需治疗的速释胶囊 以及用于维持疗效的长期预防的缓释片剂[11] - 监管进展与资格：deucrictibant已获得美国FDA、欧盟委员会和瑞士药监局授予的用于治疗缓激肽介导的血管性水肿的孤儿药资格认定[11] - 关键注册与研发进度： - 正在准备将deucrictibant速释胶囊作为HAE发作的按需治疗药物提交上市许可申请[12] - 用于预防HAE发作的deucrictibant缓释片剂的全球关键III期研究正在进行中 顶线数据预计在2026年第三季度获得[12] - 用于AAE-C1INH发作的预防和按需治疗的III期研究也正在进行中[12]