公司及产品信息 - 公司为临床阶段的生物技术公司，专注于在美国提供将功能性基因递送至有基因缺陷细胞的基因疗法 [1] - 公司的主要临床阶段AAV治疗产品候选药物为RGX-111，用于治疗MPS I，并使用了其专有的NAV AAVP载体 [1] 监管与临床进展 - 候选药物RGX-111于2018年获得美国FDA的快速通道资格认定 [1] - 公司曾反复表示其RGX-111的I/II期研究报告了积极结果，持续强调“积极的初步安全性、耐受性和生物标志物数据” [1] - 2026年1月28日，美国FDA对研究性基因疗法RGX-111实施了临床搁置，原因是在其I期试验的一名参与者中初步分析发现一例肿瘤（脑室内中枢神经系统肿瘤） [1] - 基于“产品、研究人群和临床试验之间共有的风险的相似性”，FDA同时对RGX-121实施了临床搁置 [1] 公司行为与指控 - 据诉状称，公司实际上知晓RGX-111研究相关的严重安全问题，包括潜在的中枢神经系统肿瘤风险 [1] - 公司于2023年11月突然决定降低其第二先进的临床候选药物RGX-111的优先级，并为该项目寻求“战略替代方案” [1] - 有指控称公司就候选药物RGX-111的可行性误导了投资者 [1] 市场影响 - 2026年1月28日，在FDA临床搁置消息公布后，公司普通股股价从当日收盘价每股13.41美元下跌至每股11.01美元，单日跌幅达17.8% [1]