公司核心战略与财务表现 - 公司定位为一家盈利的高增长生物制药组织，并正在转型为一家领先的罕见病公司 [5] - 公司2026年战略核心是扩大罕见病业务，同时利用仿制药业务产生的现金流为投资提供资金 [6] - 公司2025年营收为8.83亿美元，同比增长44%；调整后非GAAP EBITDA为2.3亿美元，同比增长47% [4] - 公司预计2026年营收将在10.55亿美元至11.15亿美元之间，同比增长19%至26%；调整后非GAAP EBITDA将在2.75亿美元至2.9亿美元之间，同比增长20%至26% [3] - 公司预计2026年销售额将超过10亿美元，并预计当年罕见病业务将占总营收的约60% [5][16] - 公司2022年至2026年（包括2026年指引）的营收复合年增长率为36%，调整后非GAAP EBITDA在此期间增长50% [4] - 公司进入2026年时拥有超过2.86亿美元现金，2025年底净杠杆率为1.5倍，并预计随着现金生成将继续去杠杆化 [16] 罕见病业务表现与展望 - 2025年罕见病业务营收为4.23亿美元，同比增长84% [2] - 公司预计2026年罕见病业务营收将达到6.18亿美元至6.58亿美元，同比增长约51%，届时将占公司总营收的约60% [2][5] - 公司计划通过潜在的罕见病业务无机扩张、投资专门的痛风推广组织、以及将仿制药营收的个位数高百分比再投资于仿制药研发等方式，进行严格的资本配置 [3] 核心产品Cortrophin Gel - 公司核心罕见病资产Cortrophin Gel在2025年销售额从1.98亿美元增长至3.47亿美元，同比增长76% [1] - 公司对Cortrophin Gel的2026年销售指引为5.4亿美元至5.75亿美元，代表55%至65%的增长 [1] - Cortrophin被批准用于包括神经学、肾脏病学、风湿病学、眼科学和肺病学在内的多个专科的多种适应症，其中多个领域渗透率不足且存在显著未满足需求 [7] - ACTH市场是一个“双头垄断市场”，2025年市场规模接近10亿美元，同比增长45%，并且具有较高的监管和知识产权壁垒，仿制药难以进入 [7] - 2025年，急性痛风性关节炎发作占Cortrophin Gel使用量的15%以上，公司计划在年中建立并部署一个由90人组成的专门负责该适应症的推广组织 [8] - 公司正在推进一项IV期试验以支持Cortrophin用于急性痛风性关节炎发作，并继续投资研究者发起试验和临床前工作以支持其作用机制 [8] - 2025年，公司推出了Cortrophin的预充式注射器剂型，并已看到“显著采用”，同时正在评估其他增强患者便利性的机会 [9] 核心产品ILUVIEN - 公司的第二个罕见病资产ILUVIEN被批准用于治疗糖尿病黄斑水肿和影响眼后段的慢性非感染性葡萄膜炎 [10] - ILUVIEN是获批用于上述两种适应症的“唯一最长效的眼科疗法”，可连续36个月微剂量输送氟轻松 [11] - 糖尿病黄斑水肿是糖尿病患者视力丧失的主要原因，美国有超过5万名患者未得到抗VEGF疗法的良好服务，而每年开始使用ILUVIEN的糖尿病患者不到5000名 [10] - 对于慢性非感染性葡萄膜炎，美国有超过7.5万名患者是治疗的候选者，同样每年开始使用ILUVIEN的患者不到5000名，这创造了显著的增长空间 [10] - 2025年，通过商业和患者可及性计划，ILUVIEN恢复了增长，公司计划通过增加营销和医学事务投资、提高对新临床数据的认知、扩大两种适应症的医保覆盖范围以及增加Medicare患者替代获取渠道的增长来保持这一势头 [11][12] 仿制药业务与制造能力 - 仿制药业务是现金流的驱动力，为罕见病投资提供支持，2024年增长12%，2025年增长28% [13] - 公司预计每年推出10至15个新的仿制药产品，并将仿制药销售额的个位数高百分比投资于研发 [14] - 仿制药产品组合包括125个产品系列，预计最大的产品将占2026年仿制药营收的不到5%，集中度低 [14] - 公司在美国运营三个生产基地，在过去12个月供应了超过25亿剂治疗药物，超过90%的营收来自美国制造的成品，仅有5%的营收直接依赖中国 [15]