公司动态 - 公司管理层将于2026年3月11日东部时间下午3:25在Citizens Life Sciences Conference上发表演讲 [1] - 演讲的现场网络直播和录像可在公司官网“投资者与媒体”板块下的“活动”栏目中获取 [2] - 演讲存档的网络直播将在演讲日期后保留大约30天 [2] 核心技术平台 - 公司专注于通过其专有的ADAR介导的Axiomer™ RNA编辑技术平台开发变革性RNA疗法 [1] - Axiomer是一种新一代RNA碱基编辑技术，有望为多种疾病带来一类新的治疗方法 [3] - Axiomer技术利用名为“编辑寡核苷酸”的分子，以高度特异性和靶向性的方式，利用人体细胞中存在的ADAR分子机制对RNA进行单核苷酸改变 [3] - Axiomer EONs旨在招募并引导内源性表达的ADAR，将RNA中的腺苷转化为肌苷，而肌苷在翻译时被视作鸟苷 [3] - 该技术可将带有致病突变的RNA纠正回正常RNA，调节蛋白质表达，或改变蛋白质使其获得有助于预防或治疗疾病的新功能 [3] - 该技术旨在通过逆转突变或调节蛋白质表达，为未满足医疗需求的罕见病和常见病创造一类新的药物 [4] 公司战略与管线 - 公司致力于通过创造变革性RNA疗法来改变患者生活 [1] - 基于其独特的专有RNA修复平台技术，公司正在以患者及其家人为核心，不断扩大其研发管线 [4]