公司事件概述 - Faruqi & Faruqi律师事务所正在调查Ultragenyx Pharmaceutical Inc (NASDAQ: RARE) 并提醒投资者，针对该公司的联邦证券集体诉讼已提起，首席原告申请的截止日期为2026年4月6日[4] - 诉讼指控公司及其高管在2023年8月3日至2025年12月26日期间，就治疗成骨不全症的药物setrusumab的临床试验信息，做出了虚假和/或误导性陈述，及/或未披露关键风险[1][6] 具体指控内容 - 指控称，公司营造了其拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息的假象，同时淡化了其III期Orbit研究患者可能无法实现年化骨折率具有统计学意义降低的风险，从而影响第二次中期分析得以进行并向投资公众展示的可能性[6] - 指控指出，公司对III期Orbit研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的，因为公司未能传达基于II期结果设定该阈值数字的风险，该II期研究没有安慰剂对照组进行适当比较，因此无法排除该研究中观察到的年化骨折率降低可能仅是由护理标准提高和接受新疗法的安慰剂效应所触发[6] 关键事件与市场反应 - 2025年7月9日，Ultragenyx披露其III期Orbit研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性，该研究及Cosmic研究将“推进至最终分析”[7] - 在此消息公布后，根据起诉书，Ultragenyx的股价下跌超过25%[7] - 2025年12月29日，Ultragenyx宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未“在与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性”[8] - 据称，公司将研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的骨折率较低”，以及Cosmic研究中趋势未达到统计学显著性[8] - 在此消息公布后，根据起诉书，Ultragenyx的股价下跌超过42%[9]