文章核心观点 - 律师事务所Faruqi & Faruqi正在调查Ultragenyx Pharmaceutical Inc，并提醒投资者关于针对该公司的联邦证券集体诉讼的截止日期 [1] - 诉讼指控Ultragenyx及其高管通过做出虚假和/或误导性陈述及/或未能披露关键信息，违反了联邦证券法 [1] - 指控的核心涉及公司关于其药物setrusumab治疗成骨不全症的三期临床试验的表述，被指误导了投资者对试验成功可能性的判断 [1] 诉讼指控详情 - 指控称，被告制造了其拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息的假象，同时淡化了Ultragenyx三期ORBIT研究患者未能实现年化骨折率具有统计学意义降低的风险，以至于第二次中期分析得以进行并向投资公众展示 [1] - 指控称，实际上，Ultragenyx对三期ORBIT研究结果和中期分析基准的乐观是错位的，因为公司未能传达基于二期结果设定这些阈值数字的风险，该二期研究没有安慰剂对照组进行适当比较，因此无法排除该研究中观察到的年化骨折率降低仅仅是由于护理标准提高和提供新疗法的安慰剂效应所触发 [1] 关键事件与市场反应 - 2025年7月9日，Ultragenyx披露其三期ORBIT研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性，并且三期ORBIT和COSMIC研究将“推进至最终分析” [1] - 根据诉状，在此消息发布后，Ultragenyx股价下跌超过25% [1] - 2025年12月29日，Ultragenyx宣布其三期ORBIT和COSMIC研究均未“在与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性” [1] - 据称，Ultragenyx将研究失败归因于ORBIT研究中“安慰剂组的低骨折率”，以及COSMIC研究中一个未达到统计学显著性的趋势 [1][2] - 根据诉状，在此消息发布后，Ultragenyx股价下跌超过42% [1][2] 公司背景与涉事产品 - 涉事公司为Ultragenyx Pharmaceutical Inc，在纳斯达克的股票代码为RARE [1] - 诉讼主要围绕其研究性药物setrusumab针对成骨不全症进行的三期临床试验，具体包括ORBIT研究和COSMIC研究 [1] - 成骨不全症是一种遗传性骨骼疾病 [1] - 研究的主要终点是评估与安慰剂或双膦酸盐相比，年化骨折率的降低 [1][2] 法律程序相关 - 寻求成为首席原告的截止日期是2026年4月6日 [1] - 法院指定的首席原告是在集体所寻求的救济中拥有最大经济利益、且能充分代表集体成员并典型、能代表推定集体指导和监督诉讼的投资者 [1][2] - 任何推定集体成员都可以通过其选择的律师向法院申请担任首席原告，或者选择不作为并保持为缺席集体成员 [1][2] - 是否担任首席原告不影响分享任何赔偿的能力 [1][2] - 律师事务所鼓励任何了解Ultragenyx行为相关信息的人与其联系，包括举报人、前雇员、股东等 [1][2]