公司概况与财务 - 公司是一家专注于晚期基因疗法的公司，业务线完全整合，涵盖从发现到开发、内部腺相关病毒商业化全流程 [2] - 公司专注于利用腺相关病毒平台治疗罕见心脏疾病，同时拥有利用慢病毒体外技术的血液学和免疫学平台 [2] - 截至去年底，公司拥有1.89亿美元现金，预计足以支撑运营至2027年第二季度 [2] 核心研发管线与里程碑 - 公司最关键的里程碑是其针对LAD-1的体外慢病毒项目KRESLADI，其处方药使用者付费法案日期为2026年3月28日，届时可能获得批准 [3] - LAD-1是一种原发性免疫缺陷疾病，影响儿童，其嗜中性粒细胞无法渗出以对抗感染部位，大多数患儿在个位数的年龄去世 [4] - 该LAD-1项目是公司自9年多前成立以来就一直在推进的核心项目 [3]