公司概况 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc 是一家专注于识别、收购、开发和商业化治疗罕见及超罕见遗传病新产品的生物制药公司 [2] 集体诉讼核心指控 - 诉讼指控公司在2023年8月3日至2025年12月26日的整个集体诉讼期间做出了虚假和/或误导性陈述，并/或未能披露关键信息 [3] - 指控公司给投资者造成了关于药物setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的虚假印象，同时淡化了其III期Orbit研究患者可能无法在年化骨折率上实现统计学显著降低的风险 [3] - 指控公司的乐观情绪是基于错误的基准，因其未能传达基于无安慰剂对照组的II期研究结果设定阈值所伴随的风险，未能排除该研究中观察到的年化骨折率降低可能仅由护理标准提高或新疗法的安慰剂效应所触发 [3] 导致股价下跌的关键事件 - 2025年7月9日，公司披露其III期Orbit研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性，该研究及Cosmic研究将“推进至最终分析” [4] - 此消息导致Ultragenyx股价下跌超过25% [4] - 2025年12月29日，公司宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未“在与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性” [5] - 公司将Orbit研究的失败归因于“安慰剂组的骨折率较低”，而Cosmic研究则因趋势未达统计学显著性 [5] - 此消息导致Ultragenyx股价下跌超过42% [5] 诉讼程序相关信息 - 购买或收购Ultragenyx普通股的投资者可在2026年4月6日之前申请担任该集体诉讼的首席原告 [1] - 该诉讼指控Ultragenyx及其部分高管违反了1934年《证券交易法》 [1] - 代表原告的律师事务所Robbins Geller在2025年为投资者追回了超过9.16亿美元，在过去五年中累计为投资者追回了84亿美元 [7]