核心观点 - 欧洲委员会批准了Elfabrio®用于法布里病成人患者的2mg/kg每四周一次的新给药方案 该方案旨在为符合条件的稳定患者提供更大的治疗灵活性 减轻治疗负担[2][3] - 此次批准基于一项为期52周的开放标签转换研究BRIGHT及其扩展研究的数据 该方案不改变美国FDA已批准的1mg/kg每两周一次的给药方案[3][4] 公司动态与里程碑 - Chiesi Global Rare Diseases与Protalix BioTherapeutics宣布 欧洲委员会批准了Elfabrio®的2mg/kg每四周一次给药方案 适用于酶替代疗法治疗稳定的成人法布里病患者[2] - Protalix因欧洲委员会批准每四周一次给药方案 有权从Chiesi获得一笔2500万美元的监管里程碑付款[3] - Chiesi Global Rare Diseases将在欧盟各国开展工作 以支持更广泛地获得这一额外的给药方案[2] 产品与临床信息 - Elfabrio是一种聚乙二醇化酶替代疗法 用于治疗法布里病 它是一种通过植物细胞培养表达并经化学修饰稳定的重组α-半乳糖苷酶-A酶[5] - 在临床研究中 Elfabrio的初始半衰期观察值为78.9 ± 10.3小时[5] - 新批准的每四周一次给药方案 将符合条件的稳定患者的输注频率从每两周一次延长至每四周一次[2] - 在临床试验中 20名接受Elfabrio治疗的患者出现了超敏反应 占比14% 其中4名患者出现了过敏反应 占比3%[9] - 在临床试验中 41名接受Elfabrio治疗的患者出现了一次或多次输注相关反应 占比29%[10] - 最常见的药物不良反应包括输注相关反应、鼻咽炎、头痛、腹泻、疲劳、恶心、背痛、肢体疼痛和鼻窦炎 发生率均≥15%[12] 行业与疾病背景 - 法布里病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症 由GLA基因突变引起 导致α-半乳糖苷酶A缺乏 进而造成细胞中球状三酰基鞘脂醇的积累 影响心脏、肾脏、皮肤、神经系统等多个器官[13][14] - 该疾病在男性和女性中均可发生 症状可从儿童期持续到成年期 常被延误诊断或误诊[14] - Chiesi集团是一家以研发为导向的国际生物制药集团 专注于呼吸健康、罕见病和专科护理领域的创新治疗解决方案[15] - Chiesi集团在全球拥有90年经验 31家分支机构 超过7500名员工 研发中心位于帕尔马 并在法国、美国、加拿大、中国、英国和瑞典设有其他6个重要研发中心[17] - Protalix BioTherapeutics是一家专注于罕见病创新疗法发现、开发、生产和商业化的生物制药公司[19] - Protalix拥有专有的植物细胞表达系统ProCellEx® 用于生产重组治疗蛋白 该公司是首家获得美国FDA批准通过植物细胞悬浮表达系统生产蛋白质的公司[19]