文章核心观点 - SAB Biotherapeutics公司公布了其候选药物SAB-142在1期临床试验中的额外数据 数据显示在已确诊的1型糖尿病成人患者中 该药物显示出保留C肽水平的早期信号 这与药物的预期作用机制相符 为SAB-142作为一种潜在的疾病修饰疗法提供了初步支持 [1][2][4] 1期临床试验（HUMAN）数据总结 - 在1型糖尿病队列中 共有6名成人参与者 其中4名接受了2.5 mg/kg剂量的SAB-142治疗 2名接受安慰剂 [2][3] - 在治疗第120天 所有4名接受SAB-142治疗的研究参与者的C肽水平与基线相比均未出现下降 而完成研究的1名安慰剂参与者则出现了C肽水平下降 [2] - 接受SAB-142治疗的参与者 C肽平均水平在第120天高于基线 而安慰剂治疗参与者的C肽水平则出现下降 与预期的疾病进展速度一致 [4] - 到第120天 接受SAB-142治疗的参与者与本研究中的安慰剂参与者以及基于TN19研究历史数据建模的安慰剂队列均出现分化 支持了药物在已确诊1型糖尿病成人患者中具有保留β细胞功能的药效学作用 [4] - 该1期研究达到了其主要目标 即建立了安全性特征并表征了SAB-142的药效学活性 [9] 专家观点与公司评论 - 1型糖尿病关键意见领袖Michael J. Haller博士指出 虽然数据是探索性和早期的 但初步的C肽数据令人鼓舞 并且临床观察得到了T细胞耗竭生物标志物证据的支持 这与之前的研究一致 增强了疗法正在按预期生物学机制起作用的信心 [3] - 公司首席执行官Samuel J. Reich表示 这些1期数据使早期发现能够被研究者、临床医生和患者了解 虽然无法得出统计学结论 但这些发现符合预期 并为执行SAFEGUARD试验增添了信心 [8] 后续研发进展 - 基于1期研究结果 公司已将SAB-142推进至注册性2b期SAFEGUARD试验 该试验旨在评估SAB-142在新发、3期1型糖尿病的成人、青少年和儿科患者中的安全性和有效性 [9] - SAFEGUARD试验正在全球多个中心进行患者入组和给药 预计在2027年下半年获得顶线数据 [9] - SAFEGUARD试验A部分是在成人患者中进行的剂量范围研究 B部分是随机双盲、安慰剂对照的剂量范围研究 入组患者将接受两次SAB-142或安慰剂输注 间隔六个月 [14] 药物与公司背景 - SAB-142是一种完全人源抗胸腺细胞免疫球蛋白 正在开发用于治疗1型糖尿病和其他自身免疫性疾病 其作用机制类似于兔源ATG 通过靶向参与破坏胰腺β细胞的多种免疫细胞 具有保留胰岛素生成β细胞的潜力 [2][15] - SAB-142被开发为一种新型、潜在同类最佳的疾病修饰免疫疗法 旨在通过延缓疾病进展来改变1型糖尿病的治疗模式 [14][16] - SAB BIO是一家临床阶段生物制药公司 专注于开发多特异性、高效力的人源免疫球蛋白G 以治疗和预防免疫及自身免疫性疾病 其专有技术利用转基因牛生产人源IgG [16]