公司战略与品牌重塑 - Cassava Sciences公司宣布更名为Filana Therapeutics, Inc, 以反映其专注于开发靶向filamin A蛋白的新型药物的战略[1] - 公司将于2026年3月11日在纳斯达克资本市场开始以新股票代码“FLNA”进行交易[2] - 公司总裁兼首席执行官表示，更名标志着公司的新起点，将重心放在filamin A上体现了其对严谨科学发现和为患者带来新治疗方案的承诺[3] - 公司更新后的官方网站地址为 https://www.filanatx.com[4] 核心研发方向与科学依据 - 公司致力于通过调节filamin A蛋白来治疗中枢神经系统疾病，例如结节性硬化症相关癫痫，以及其他与filamin A失调或过度表达相关的疾病[1][6] - 越来越多的证据表明，filamin A是神经元发育的重要调节因子，调节filamin A可能为治疗TSC相关癫痫等中枢神经系统疾病提供新方法[3] - 公司引用的科学文献支持filamin A抑制在小鼠局灶性皮质畸形模型中可减少癫痫活动的研究发现[7] 目标疾病领域与市场概况 - 结节性硬化症是一种由TSC1或TSC2基因突变引起的罕见遗传病，会影响mTOR通路，并可能导致多个器官生长肿瘤[5] - 癫痫是影响TSC患者最常见的健康问题，80%至90%的TSC患者会经历癫痫发作[5] - 在美国，TSC相关癫痫影响约45,000人，大多数患者在出生后第一年内开始发作[5] - 即使有多种已获批的治疗方法，超过60%的TSC患者对抗癫痫治疗仍无效（耐药）[5]