药物批准与适应症 - 美国食品药品监督管理局于周二批准了已有数十年历史的处方维生素药物亚叶酸作为首个用于治疗特定成人和儿童罕见遗传病的疗法[1] - 该药物被批准的适应症为脑叶酸缺乏症，这是一种罕见的基因突变，会阻止关键维生素叶酸正常进入大脑[5] 药物背景与历史用途 - 该药物也被称为亚叶酸，是维生素B9的一种合成形式，过去一直被用于治疗化疗的毒性副作用[4] 在自闭症谱系障碍中的应用探索与争议 - 此前数月，特朗普政府曾宣传亚叶酸可作为针对更广泛的自闭症谱系障碍症状患者的潜在疗法[2] - 这一说法在医学和研究界引发了一些怀疑，但在家庭中激发了热情，并导致该药物在美国的处方量激增[2] - 一位美国食品药品监督管理局官员表示，目前没有足够的数据来证明该药对更广泛的自闭症人群有效，但该机构对药企研究亚叶酸在自闭症人群中的应用持开放态度[3] - 仅有少数小型试验表明亚叶酸可能对患有自闭症的儿童作为超适应症用药有效，一些家庭报告称它帮助了其无语言能力的孩子发展出更多语言和社交技能[4] - 美国食品药品监督管理局官员表示，他们最初对亚叶酸作为自闭症疗法进行了广泛的审查，之后才将其批准范围缩小到患有脑叶酸缺乏症这一更小的人群[5]