FDA批准与药物适应症更新 - 美国FDA于3月10日批准了叶酸类药物亚叶酸（leucovorin）用于治疗一种名为脑叶酸缺乏症（CFD）的极罕见遗传病 [1] - 该批准基于对已发表文献的系统性综述，而非临床试验数据，原因是该疾病过于罕见，进行随机对照试验不可行 [1] - 此次批准是GSK品牌药Wellcovorin（亚叶酸的品牌版本）的适应症扩展，但批准后所有该药物的仿制药版本均可包含此新适应症 [1] - FDA鼓励生产该药物的制药公司提高产量 [1] 药物背景与原预期范围 - 亚叶酸（亦称亚叶酸钙）是叶酸（一种必需的B族维生素B9）的一种形式，目前用于接受化疗的患者，但也可超说明书用于其他用途 [1] - 此次批准标志着政府立场的显著倒退：去年9月，时任总统特朗普和卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪在一次新闻发布会上曾宣传该药可用于治疗自闭症症状 [1] - FDA高级官员表示，最初以广泛范围（治疗自闭症）为目标，但在审查科学数据后，将范围缩小至证据最强的领域以支持批准 [1] 市场影响与处方行为变化 - 去年9月的白宫新闻发布会产生了深远影响：《柳叶刀》一项近期研究发现，会后数月内孕妇对泰诺的使用量下降，而儿童亚叶酸的处方量激增了71% [1] - 医生们已经在超说明书为自闭症患者开具亚叶酸处方，但美国儿科学会不推荐其常规使用，理由是缺乏获益证据 [1] 针对广泛自闭症适应症的立场与证据 - FDA明确表示，未批准该药物用于更广泛的自闭症诊断，原因是缺乏数据 [1] - FDA第一位官员在电话会议上指出，目前没有足够的数据来证明可以在更广泛范围内确立对自闭症的疗效 [1] - 支持亚叶酸更广泛使用的论点基于小型研究，这些研究表明许多自闭症儿童存在自身抗体，阻碍对大脑信号重要的叶酸进入大脑，导致类似CFD的缺乏症，但数据有限，科学家呼吁进行大规模临床试验 [1] - 研究人员表示，用于治疗某些化疗癌症患者的亚叶酸在非常小型的试验中显示出一些前景，但仍需要大规模随机试验 [1]